国产KRASG12D抑制剂首批临床，多疗法有新进展

胆道癌双特异性抗体组合疗法ORR提高11.8%

4月2日，Compass Therapeutics公布Ⅱ/Ⅲ期临床试验COMPANION-002的积极结果。该研究评估了在研双特异性抗体tovecimig（原名CTX-009）联合紫杉醇在晚期胆道癌（BTC）患者中的疗效。主要终点为总缓解率（ORR）。数据显示，在二线治疗的BTC患者中，tovecimig联合紫杉醇组的ORR为17.1%（19/111，其中1例完全缓解），而紫杉醇单药组ORR为5.3%（3/57）。联合治疗组较单药组ORR提高11.8%，达到统计学显著性（p=0.031）。tovecimig可同时阻断Delta样配体4（DLL4）和血管内皮生长因子A（VEGF-A）信号通路，这两种通路对血管生成和肿瘤血管化至关重要。在经过大量既往治疗且对获批抗VEGF疗法耐药的癌症患者中，tovecimig单药治疗已观察到部分患者获得缓解。

RNA疗法新锐1.55亿美元推进临床

4月1日，AIRNA公司宣布完成1.55亿美元B轮融资，将推动公司首款在研RNA编辑疗法AIR-001的Ⅰ/Ⅱ期试验，该疗法旨在治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。同时也将有助于加强该公司含心血管代谢疾病在内的RNA编辑疗法管线。在AATD赛道，首家上市的碱基编辑公司Beam Therapeutics的一次性AATD基因疗法BEAM-302最近在Ⅰ/Ⅱ期试验中取得了早期成功，目前已在9名患者身上测试，数据显示该疗法可以降低突变蛋白水平并提高正常蛋白水平。在安全性方面，Beam公司表示未出现严重不良事件（SAE），仅观察到1级（轻度）肝酶升高，且这些患者无临床症状。

国产口服KRAS G12D抑制剂首次获批临床

4月1日，CDE官网显示，海博为药业申报的1类新药HBW-012336 胶囊获批临床，用于携带KRAS G12D突变的局部晚期或转移性实体瘤。这也是该药在国内首次获批 IND。HBW-012336是一款口服KRAS G12D抑制剂。KRAS G12D突变是KRAS突变中最常见的类型，约占整个KRAS突变的35%，且更多的出现在胰腺癌、结直肠癌等难治及治疗预后差的癌症类型。

首款国产实体瘤细胞疗法申报上市

近日，CDE官网显示，永泰生物申报的1类新药爱可仑赛注射液附条件新药上市申请获得受理。这是永泰生物在研的广谱性的细胞免疫治疗产品，为针对实体瘤的CIK（细胞因子诱导杀伤细胞）疗法。该产品已于今年3月正式被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的部分人群【免疫特性人群：患者需满足以下标准中的至少两项：无微血管侵犯；术后中性粒细胞和淋巴细胞比值（NLR）＜3；术后血小板和淋巴细胞比值（PLR）＜110】术后预防复发治疗。

来源：CDE官网、各公司公告