阿斯利康AKT抑制剂在华申报上市，罗氏1类新药中国获批临床，赛诺菲、百奥泰/渤健新药获批上市

阿斯利康AKT抑制剂Capivasertib在华申报上市
10月10日，CDE官网显示，阿斯利康AKT抑制剂Capivasertib上市申请获得受理。


根据临床试验进展，推测适应症为联合Faslodex（氟维司群）治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受内分泌基础方案治疗过程中或之后疾病复发或进展。
Capivasertib是一款潜在first-in-class的AKT1/2/3高效选择性抑制剂。AKT信号通路的激活，包括PIK3CA、AKT1和PTEN的改变，可出现在许多HR+/HER2-的晚期乳腺癌患者中，但也可能出现在没有这些基因改变的患者中。AKT信号通路与内分泌治疗耐药的发生有关。
本次上市申请基于一项代号为CAPItello-291的III期研究的积极数据。该研究是一项全球、多中心、双盲、随机的III期临床试验，共纳入708例患者，旨在评估capivasertib+氟维司群对比安慰剂+氟维司群治疗HR+/HER2-晚期乳腺癌患者的疗效和安全性，这些患者在接受AI治疗期间或之后疾病复发或进展。
2023年6月，阿斯利康宣布FDA已受理capivasertib联合Faslodex（氟维司群）的新药申请（NDA）同时被授予了优先审评资格，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受内分泌基础方案治疗过程中或之后疾病复发或进展。

罗氏GPRC5D × CD3双抗在中国获批临床
近日，CDE官网公示，罗氏（Roche）申报的forimtamig获得临床试验默示许可，拟开发治疗多发性骨髓瘤。


公开资料显示，forimtamig（RG6234）是一款可同时靶向GPRC5D和CD3的双特异性抗体，正在海外开展治疗多发性骨髓瘤的1期临床试验。
GPRC5D是G蛋白偶联受体家族C组5成员D，在多发性骨髓瘤细胞中特异性高表达，并且与不良预后因子相关，不过它几乎不在正常组织上表达。目前，靶向BCMA的免疫疗法是多发性骨髓瘤患者的治疗选择之一。但对于BCMA阴性或BCMA低表达的患者，以及BCMA靶向治疗后因靶细胞抗原免疫逃逸而出现的BCMA阴性复发类患者，GPRC5D靶向疗法有望带来新的临床获益。
此前，forimtamig已在针对重度预处理的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的1期临床试验中，取得良好的疗效和可控的安全性。

百奥泰/渤健开发托珠单抗生物类似药TOFIDENCE，获FDA批准上市
10月8日，百奥泰宣布，其合作伙伴近期收到FDA通知，TOFIDENCE（BAT1806/BIIB800）（一款由百奥泰参照雅美罗®（托珠单抗）开发的生物类似药）静脉注射液获美国FDA上市批准，用于治疗中到重度类风湿性关节炎、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特发性关节炎。
TOFIDENCE是一款靶向白介素-6受体（IL-6R）的重组人源化单克隆抗体，可与可溶性及膜结合型IL-6受体（sIL-6R和mIL-6R）特异性结合，并抑制由sIL-6R和mIL-6R介导的信号传导，用于治疗中到重度类风湿性关节炎、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特发性关节炎。
2021年4月，百奥泰与渤健就TOFIDENCE（BAT1806/ BIIB800）签署合作协议，由百奥泰研发的TOFIDENCE将由渤健对其进行除在中国（包括香港、澳门和台湾）以外所有国家的商业化。

赛诺菲庞贝病新药在华获批上市
10月7日，赛诺菲宣布其注射用艾夫糖苷酶α（商品名：耐而赞）获国家药监局批准上市，用于庞贝病（酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的长期酶替代治疗。
庞贝病是一种罕见的进行性神经肌肉疾病，由酸性α葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍和溶酶体糖原积累引起，会导致骨骼肌和心肌细胞中糖原的积累，进而出现肌肉无力，甚至因呼吸衰竭或心力衰竭引起过早死亡。
艾夫糖苷酶α是一种高效酶替代疗法，可以靶向6-磷酸甘露糖（M6P）受体，从而改善GAA向肌肉细胞的递送，使得多余的糖原得以分解，减少对患者肌肉细胞的损伤。2021年8月，该产品获FDA批准上市，用于治疗1岁及以上患者治疗晚发型庞贝氏症；2022年6月在欧洲获批上市。