中国药品审评审批已经到了变革的节点

结合2014年国家对于药品审批的种种探索,以及将对18个药品进行优先审评的信息,可以看到,中国药品审评审批已经到了变革的节点。

◆本期主持:卢礼强

特邀嘉宾

沈阳华卫集团执行总裁 王振林

重庆希尔安药业有限公司总经理 陈犁

青岛众智医药科技有限公司产品经理 张明

困境下的新路探索

医药观察家:从现状来看,您觉得我国药品审评审批中存在的主要问题有哪些?出现问题的根源是什么?

王振林:一是时间漫长,4-5年已经算是比较快的;二是重复仿制品种太多,排队时间太长;三是评审机构人员严重不足。出现这些问题的主要原因包括主观部门领导重视不够、经费不足、企业药品研发能力和投入有限、相关部门人员服务意识差,不作为现象突出。

张明:准入门槛宽松,虽然近几年我国对药品的审批日趋严格,但是对比国外,准入门槛依然很宽松。数据显示,我国药品审批中心每年要受理近9000份注册申请,而美国FDA一年2000份不到。过多的重复申请意义不大,且浪费资源,仅对研究真假的筛选本身就需要极大的工作量,加上我国审评人员不足,素质参差不齐,更加剧了申请的堆积。究其原因是申报门槛过低,企业投入小,风险低,可以以小博大,一旦获批,即便不生产,仅出售批件就可收回申报投资。

陈犁:我认为主要是审评审批效率低下的问题,但背后却是低水平重复申报严重。

医药观察家:卫计委推行优先审评,您认为是出于哪些方面的因素考虑?优先审评能够起到怎样的作用?

陈犁:为进一步推动我国医药产业结构调整和转型升级,引导和鼓励药品企业加强创新药的研发和投入,减少药品的过度重复开发、申报及审批和市场的无序竞争。

张明:推行优先审评,国外早已有之,实际上美国FDA也长期受困于仿制药的重复申请,只不过国外的投入和市场自行调节使得药企对重复申请并不热衷,较之中国为轻。据不完全统计,我国现有药品批件十余万,其中生产的不到十分之一,而且又存在严重的重复申请,延长了药品审批期限,对一些科技含量高、投入大的创新型药品无疑不公平。为了不让劣币驱逐良币的现象在药品审评中发生,设立优先审评是应该的,也是必要的。

王振林:这说明国家开始对创新药品顶层设计重视,是对市场实际需求的主动参与,是政府主管部门转变职能的具体体现。优先评审能够起到很明显的四大作用:一是减少排队时间,相对缩短了创新药品的评审和审批时间,对于创新药品尽快市场化起到积极的推动作用;二是对于市场急需的儿童药以及重大药品开设绿色通道起到积极作用;三是对于医生治病救人增加新药品种的可选择性余地起到积极作用;四是对于药企投入药品研发积极性的调动起到推动作用。

优先审评的利弊

医药观察家:从公示的18个药品来看,有8个为大分子蛋白类药物,3个为小分子靶向药物,集中于抗肿瘤、糖尿病、抗抑郁等大病种领域。您认为相关部门在选择时的标准是什么?这些药品及相关领域是否适合优先审评?

王振林:一定要以医院医生实际需求和市场短缺的程度为标准,以急需、必需和必要为出发点,以能够解决治病求人为落脚点。目前肿瘤、糖尿病和抑郁症用药都是我国最需要的药品,这三种病也是导致直接死亡和间接死亡发生率最高的病症,所以说此次优先审评的药品,都是从市场的角度和治病救人的思路来选择的。

张明:不难看出,选择的标准无疑更倾向于同国际前沿接轨,也更倾向于向空白市场倾斜。化药新药时代已经过去,生物制药的时代已经来临,如果还拘泥于老路,那就只能永远跟在外企后面,报批一些过时的仿制药,永远也不能具有国际竞争力。经过改革开放30年和得益于信息的高速流转,技术和经验的积累已经变得不那么迫切,现在需要的是创新和突破,需要打破原来药品审批的恶性循环,通过树立科技含量高,市场效益好的重磅品种带动整个行业对药品研发的投入和关注。

从公示的品种来看,无疑具有这方面的倾向。一方面是大分子蛋白类,也就是生物制药领域;另一方面是中药的深入开发和研究,这也是我国容易出成绩的领域。比如榜单中的黄连素,经典的中成药,虽然业界早就注意到黄连素在心脑血管方面的作用,但是一直没有受到重视,此次上榜不仅仅是利好黄连素一个产品,更是一个历史性的开始,很多经典的中药只有这样才能被真正的开发出来,才能慢慢通过现代理论走向国际市场。

医药观察家:优先审评是否会带来一些弊端?这体现在哪些方面?

王振林:任何新生事物都有利有弊,可能出现的弊端将体现在三方面:第一,优先评选可能带来参评和研发单位有失竞争公平的问题;第二,药品是不是可能缩短临床时间,用药安全性会否打折扣;第三,可能会滋生权钱交易从而形成腐败的温床。

陈犁:此方式本身而言无可非议,但审评快速通道太单一,应该完善药品注册管理;担心的是优先审评的品种肯定会是当下或是未来几年甚至几十年都将热门的研发方向,而在这方面的研发投入和竞争也将是很巨大,会不会又存在重复、过度研发。

张明:必须要在审批流程和审批人员的选择上严格控制,高薪严管,禁止与申报企业的经济联系,发现企业和个人违规,从严处罚,只有这样才能真正实现优先审评的真正公平。

医药观察家:有观点指出,这或许是新药审评方式调整的一个尝试,新药申报周期有望缩短,将为创新药公司节约大量的时间成本,药品市场有望回归“高投入高回报,研发驱动利润增长”的良性循环。对此您是如何看待的?

陈犁:这是一个好的方式,鼓励药品企业走创新之路,鼓励产业从仿制药到自主创新转变。但这种品种毕竟较少,不会改变我国目前以仿制为主的格局,在积压如此多的情况下,仅靠这种方式带来的效果不会太明显。

王振林:新药申报周期一定会缩短,也是必然趋势。其实,新药申报周期缩短仅仅是缩短“排队”时间,而药品临床时间只能延长不能缩短。当然,即便是排队时间缩短对企业和研发单位也是利好,但整体研发环境短时间内不会有改观,长远来讲是大趋势。

张明:对真正的创新型企业无疑是好消息,但目前大多数企业科研能力薄弱、投入少、重市场、轻研发,很难拿出过硬的产品去报批,加上之前申请的堆积,短期内新药申报周期过长的弊病并不会得到明显改善。审批流程的完善也仅仅只是一环,期望市场回归研发驱动利润还需要更多的市场和政策上的配合才行。

酝酿药品审批改革

医药观察家:事实上,近年来,国家鼓励药企研发创新,并陆续在探索一些药品审评审批的新路子,如放权给地方、引入第三方、对儿童药等开通绿色通道、三批三报以及当下的优先审评,在您看来,这些举措透露出了哪些信号?

张明:这些举措透露出我国对药品的审批逐渐从“量”到“质”的变化,过去由于计划经济时代的影响,医药行业的发展虽然迅速,但是比较畸形。一方面离不开政府的监管,另一方面过度的权利干预又干扰了市场本身的调节作用,导致药品重复审批现象严重,药厂多、小、散、乱,竞争力不强,渠道消耗资源大,不能把更多的资金投入到研发当中去。而经过20多年的发展和资本市场的活跃,我国已经有相当一部分的企业具备了走研发型道路的能力。如今,这些举措既照顾到老企业的生存,又顾及新企业的发展,无疑都是十分有利的。

王振林:主要透露的是政府办事效率和有所作为的决心,从被动审评到主动审批的工作作风的转化。同时,体现了政府以市场实际需求为导向的服务意识的增强,特别是我国市场儿童用药奇缺的局面,有待于加速改变现状。

陈犁:这是审评思路的改变,以临床需求为指挥棒,结合节省医保开支,降低医疗费用为目的,加快审评速度,提高审评质量。

医药观察家:您认为在现状下,我国药品审评审批还可以从哪些方面着手去调整及改革,从而营造出一个良好的研发创新环境?

王振林:一是要从国家顶层设计层面加以重视,并增加专业和专家评审机构与人员建设,要稳健的发展,需要一支“高水平、国际化、权威性”的人才队伍;二是借助于药品研究院所第三方平台的力量;三是要对真正投入研发的实体企业给予优惠的政策以及资金支持,从而自上而下的营造出一个良性的药品研发与创新的大环境。

陈犁:营造出一个良好的研发创新环境,不仅仅靠审评审批这个环节,而是要基于从研发到市场的制度设计,包括审评审批、物价、医保、基药等配套制度的完善。单从审评审批环节而言应该是审评效率和审评质量兼顾,审评品种与临床急需匹配,从审评审批制度、机制的完善着手,解决低水平重复申报问题,解决审评审批效率问题。

张明:我也认为针对药品的审批不能单纯着眼于审批本身,而应以审批为起点,对整个市场进行重塑。比如限制药品市场的除了审批,还有招标、医保等很多因素。以招标为例,如新药出来后要等招标,等于浪费很长一段时间,而时间成本对创新型药品而言无疑是关乎产品生命的。所以针对新药优先审批不仅仅要完善审批流程,还要有针对性的配套政策,解决好招标、医保等问题。