国内常用儿童药仅5%属定制 量身定制儿童药受政策支持

2014年6月国家卫生计生委等6部门就联合印发的<关于保障儿童用药的若干意见>指出,对于部分临床急需的儿童适宜品种、剂型、规格建立申报审评专门通道,并加快其进度;同时,在定价时给予政策扶持,及时将儿童适宜剂型、规格纳入基本医疗保险支付范围。但是,对于如何进行鼓励政策等尚无相关细则推出。为此,本文主要探讨保障儿童用药过程中需要先行提出鼓励政策的重大意义。

　　我国第六次人口普查结果显示,0~14岁人口2.2个亿,占总人口的16.6%,患病儿童占总患病人口的20%左右,但专门生产儿童药品的制药企业凤毛麟角,80%以上的上市药品没有儿童使用标识,90%的药物没有适宜儿童的剂型和规格。同样,全球的儿童用药统计分析也指出,越是低龄儿童其超说明书用药越明显。我们最近的一项调查表明华东地区15家儿童医院的5187种处方药中,儿童用药信息完整的仅占4%。

　　据统计我国儿童医院中常用的儿童药大约有1000种,但其中为孩子量身定做的专属儿童药只有50种左右。在儿童医院的住院药房里儿科药师每天的主要工作就是对药品进行二次加工:药品磨成粉或掰成几瓣,才能给患儿服下合适的剂量。儿童专用药物缺乏是全球存在的问题,但是在我国这种情况尤为严重。这主要表现在儿童专用药品及有儿童用药信息的品种少、儿童适宜的剂型少、儿童适宜的规格少几个方面。

　　然而,在疾病的治疗中,只有使用了正确的剂量及合适的剂型,药物才能安全有效的发挥作用。目前临床中儿童用药采用碾碎或者溶解成人剂型来减少剂量的方法极为常见。如果我们不这样做,儿童病人几乎无药可用。事实上一般儿童所用的药物剂量很小,如果采用成人大包装剂型,一些慢性病及重症患儿家庭很有可能承担了额外的高额用药费用,还有可能延误治疗或者发生药物毒副反应等。

　　此外,药物的剂型及给药途径影响儿童用药依从性,也是目前临床治疗中存在的问题。国外研究报道指出,在发达国家儿童的剂型缺乏已经不是儿童用药依从性低的显著影响因素,而在中等到低收入水平的国家中,药物的剂型及给药途径仍旧是影响儿童用药依从性的首要影响因素。因此,开展儿童基本药物的剂型及规格对比研究极为重要。

　　虽然近几年儿童适宜规格及剂型的药品有所增加,但儿童专用药品缺乏的现象并没有得到明显改善,其原因主要有以下几个方面。首先是企业研发难度大[1, 2]。儿童用药生产表现为小批量、多批次,工艺相对复杂,生产成本较高、新药研发周期较长,这在很大程度上影响了药企的生产积极性。其次,我国对儿童药研发的经费偏重于高校和科研院所,以企业为主体的研发系统相当薄弱。而与之相对比的是,发达国家却是80%的科研工作在大企业中完成,用于研发的费用占总销售额的10%~15%,而我国企业用于研发的费用不超过总销售额的5%。另外,儿童药品销售季节性强、利润低以及在转让、生产、使用、销售等诸多环节缺少政策支持等。

　　在2007年12 月,世界卫生组织发起了量身定制儿童药物行动,旨在改变许多药物都不是为儿童开发,用于儿童的药物却非适合儿童的剂量或剂型,虽有适宜药物但最需要的儿童却得不到的现状。国际上先进国家在鼓励儿童用药研发方面的举措已经逐渐完善,取得了很好的成效,一轮药品注册管理体制改革启动,临床急需的儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药被纳入优先受理、审评的绿色通道,明确提出鼓励研制儿童用药。而最近美国食品药品管理局(FDA)的一项鼓励政策措施值得我们借鉴。今年4月28日美国FDA在巯嘌呤上市60多年后,批准了巯嘌呤口服混悬液(诺华制药)的新药申请。该制剂的获批使得急性淋巴细胞性白血病(ALL)儿童患者用药剂量更为准确成为可能。尽管巯嘌呤是一个早就不受专利法保护的老药,但FDA仍旧给了诺华公司7年的专营权,属于极大的政策鼓励措施。

　　从推进儿童安全方便用药的角度考虑,中国的儿童药物研发也应将在政府的有力政策引导下驶上快车道。国家应对儿童药生产企业给予税收减免等扶持政策,具体应从定价机制、医保制度、招标采购、税收制度、审评审批等多方面给予政策倾斜。其中为儿童用药适宜剂型规格优先鼓励研发提供相关政策方向,对推动临床中出现更多、更丰富的儿童药物及剂型具有重要意义。

　　参考文献

　　[1]    Mason J, Pirmohamed M, and Nunn T Off-label and unlicensed medicine use and adverse drug reactions in children: a narrative review of the literature[J]. Eur J Clin Pharmacol, 2012, 68(1):21-8.

　　[2]    Kurth F, Belard S, Adegnika AA, et al. Do paediatric drug formulations of artemisinin combination therapies improve the treatment of children with malaria? A systematic review and meta-analysis[J]. Lancet Infect Dis, 2010, 10(2):125-32.