拜耳新药riociguat获FDA授予孤儿药地位

拜耳新药riociguat获FDA授予孤儿药地位

拜耳医疗于2013年9月25日宣布,美国FDA孤儿药发展办公室已授予拜耳旗下正在研究中的口服药物riociguat(商品名:Adempas)在治疗肺动脉高压(PAH)和慢性阻塞性肺动脉高压(CTEPH)两个适应证的孤儿药认定。孤儿药授予可为一些药物和生物制剂的申请带来便利,在治疗安全性和有效性的基础上,认定的范畴主要为美国国内患病人数少于20万罕见疾病的诊断和预防制剂,或是患病人数超过20万但若开发另一种新药无法收回研发和营销成本的药物。

2013年2月,公司发掘了本品的两种新适应证:WHO定义的1级 PAH;不能手术或手术后WHO定义的4级持续性/复发性CTEPH。研究中本品均能提高患者的行动能力和WHO心功能分级,减缓临床症状的加重。

PAH和CTEPH都是可使肺动脉压显著升高并威胁生命的肺动脉高压症。Riociguat是一种在研的口服药物,用于治疗成人PAH、无法手术或术后持续复发型CTEPH。若Riociguat被FDA批准,它将在美国市场创造一种新的药物类别。肺动脉高压与内皮功能障碍、一氧化氮合成受阻、对可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)刺激不足等因素有关。Riociguat不依赖于一氧化氮而直接刺激sGC,增强其对一氧化氮的敏感度。

来源:PharmaLive