加拿大卫生部批准第一个根本性囊性纤维化治疗药物KALYDECOTM

           2012年12月3号,Vertex制药公司宣布,加拿大卫生部已批准KALYDECOTM(ivacaftor)作为第一个根本性治疗囊性纤维化(CF)的药物,针对6岁及以上的CF跨膜传导调节蛋白(CFTR)单拷贝G551D突变的患者。囊性纤维化是一种罕见的遗传性疾病,目前没有治愈的方法。由CFTR基因突变引起CFTR蛋白的缺陷或丢失就会导致该疾病。在G551D突变的患者中,本品能够使损坏或丢失的CFTR蛋白恢复正常功能。在加拿大,约有100例CF患者存在这种类型的突变。

         “KALYDECO的出现,为囊性纤维化疾病的治疗带来了根本性的改变,与传统的对症治疗不同,它直接作用于疾病的本源。”儿童医院呼吸内科主任和本品的研究人员,医学博士Felix Ratjen说道,“在临床研究中,KALYDECO使得G551D突变患者的呼吸更为顺畅,并增加了他们的体重。”

          该药的批准是基于两个全球性III期临床研究的数据。与安慰剂组相比,本品组患者的肺功能得到了显著和持续的改善以及明显的体重增加,肺部病情加重的现象也有所减少。

          最常见的不良反应包括腹痛、肝酶增加、低血糖、头痛、上呼吸道感染(普通感冒)、胃痛和腹泻,大部分为轻度至中度。

          来源:医药地理