罕见病保障机制亟待建立

罕见病保障机制亟待建立

　　业内人士呼吁，我国应尽快从法律、资金、医疗等方面重视和保护罕见病患者的权益，并促进我国罕见病领域的研究和药物开发　　

　　由台湾罕见疾病基金会主办的第一届海峡两岸罕见疾病医疗保障与政策交流会议（下称第一届罕见病交流会议）日前在台北举行，罕见病的预防、治疗、药品研发与社会保障政策等一系列问题成为重点议题。

　　根据世界卫生组织的定义，罕见病指患病人数占总人口0.65％。~1％。之间的低盛行率疾病或病变，多由基因缺陷造成，目前确认的罕见病有5000～6000种。我国尚没有明确定义，同时由于缺乏诊疗规范以及必要的检测设备，罕见病的确诊是一个难题；由于罕见病治愈困难，多数确诊的患者得不到有效治疗，且治疗费用昂贵。

　　近些年，罕见病逐渐被关注。2月底，上海医学会罕见病专科分会成立，刚刚结束的“两会”上，不少医学界代表也提出了与罕见病相关的建议。　　

　　期待立法

　　全国人大代表、无锡市人民医院副院长陈静瑜指出，1999年版的《药品注册管理办法》就提及罕见病和治疗罕见病新药，但大陆地区至今未对“罕见病”的概念进行明确界定。这个基础的缺失，造成罕见病患者的合法权益在医保政策和国家法律法规中无法得到明确有效的保障，罕见病患者无法享受有针对性的关怀保障。

　　安徽大学物理和材料科学学院教授孙兆奇在２００７年就提出为罕见病立法，今年“两会”上，他再次建议尽快将罕见疾病的专项法律法规列入立法规划。

　　实际上，世界上已经有许多国家和地区的确颁布了各自的罕见病专项法律法规。我国台湾在1999年发起成立台湾罕见疾病基金会，2000年台湾地区的立法机构通过了《罕见疾病防治及药物法》，对患罕见病的低收入人群的医疗、药物、特殊营养食品实行全额免费政策。孙兆奇指出，国家有关部门虽然已经做了不少工作，但覆盖面和深度远远不够，应借鉴境内外经验，加快我国罕见病立法工作。

　　陈静瑜也认为，尽快将罕见疾病的专项法律法规列入立法规划，能够为保障患者的各项权益提供明确的法律依据。　　

　　应设专项基金

　　罕见病的治疗费用昂贵，主要与药物开发成本高、患者人数少等因素有关。在我国，罕见病药物（俗称孤儿药）的研发也几乎处于真空状态。

　　陈静瑜指出，中国人口基数大，患者人数比较多，这使罕见病的研究和孤儿药的研发，在国际上具有独特优势。国家应建立罕见病专项研究基金，以鼓励科研工作者开展对罕见病的研究。

　　孙兆奇则建议借鉴国外和我国台湾地区有关罕见病治疗基金方面的法律、制度和思路，建立专门的医疗保障基金，直接针对罕见病患者的药费报销，保障他们平等享受医疗的权利，体现社会的公平正义，其中应包括各省成立罕见病治疗保障基金的分支机构，建立罕见病诊断治疗定点医院，具体落实医疗费用的支付和患者救治等工作。　　

　　保障机制终将建立

　　建立医疗保障基金只是第一步，与会人士认为，最终还是需要建立罕见病基本医疗保障机制。

　　上海交通大学医学院附属新华医院内科主任李定国教授是上海医学会罕见病专科分会第一届主任委员，他在分会成立大会上就明确指出，解决罕见病的问题需要综合协调各个部门之间的关系。在付费机制的问题上，李定国认为，应联合多个政府部门研究、制订由医保基金、民政救助、企业及社会捐助、个人支付、建立专项基金等途径为一体的多方付费机制，尽快解决罕见性遗传病患者的医疗付费问题。

　　陈静瑜同样认为需要尽快建立罕见病社会救助机制。除此之外，他认为还需要将“罕见病”作为单独的病种、药品列入医保范围和《医保药品目录》，或单设《罕见病医保药品目录》。“采用商业健康保险的形式作为补充，让患者自付医疗费用部分尽可能降低。目前国内还没有专门的罕见病商业保险品种，可以结合重大疾病保险，推出针对“罕见病”费用支付的专门保险。这种保险应逐步在孕产期普遍推广，从新生儿开始，努力提高全民健康水平，从源头改善罕见病患者的医疗状况，减少国家公共卫生支出。”

　　同时，陈静瑜也认为，需要出台扶持政策，做大做强国内罕见病药品产业。他指出，在市场经济环境下，要改善罕见病患者的用药和健康状况，实施罕用药倾斜政策是必需的。这一政策的实施不仅能产生巨大的社会影响和经济效益，也能推动医药科技的进步。比如给予罕见病药物生产企业一定时间的市场垄断权，对罕见病药品生产企业实行税收优惠，对罕见病药品生产企业实行定价补偿政策等。“如果忽视了罕见病药品的研制、生产和引进，这类小概率疾病就有可能变成大概率疾病，从而造成社会公共医疗开支的增加，造成更广泛的社会危害。”

　　最后，他呼吁，应改变我国罕见病药品的引进政策，变被动等待国外公司在华注册为国家主动地为患者引进对症罕见病药品，确保患者得到及时救治。

来源：医药经济报