阿斯利康/默沙东 MEK 抑制剂在国内递交新适应症上市申请

今日，CDE 官网显示，阿斯利康在国内递交了 MEK 抑制剂司美替尼的新适应症上市申请。根据该药的临床研究进度推测，本次申请的适应症为治疗存在症状、不能手术丛状神经纤维瘤的成人 1 型神经纤维瘤（NF1）。

NF1 是由 NF1 基因突变引起累及多系统的遗传性疾病。在 NF1 中，丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2(MEK1 和 MEK2)过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。

司美替尼是阿斯利康和默沙东共同开发的一款口服选择性 MEK 抑制剂，可阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1 和 MEK2），从而减缓病情。此前，该药已于 2023 年获 NMPA 批准上市，用于治疗 3 岁及 3 岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的 NF1 儿童患者。