国家药监局：着力打造具有全球竞争力的医药创新生态

9月13日，国务院新闻办公室举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会，国家药品监督管理局局长李利，国家药品监督管理局副局长赵军宁、黄果、雷平出席介绍情况，并答记者问。

新闻发布会现场（国新网 刘健摄）

李利表示，党的二十届三中全会通过的《中共中央关于进一步全面深化改革、推进中国式现代化的决定》提出要完善推动生物医药等战略性产业发展政策和治理体系，健全强化医疗装备等重点产业链发展体制机制，健全支持创新药和医疗器械发展机制等。

药品监管部门正在按照全会部署，谋划全面深化药品监管改革的一揽子政策措施，着力打造具有全球竞争力的医药创新生态，加快创新药品和医疗器械上市步伐，提高医药产业发展的质量和效益。

健全全过程、多环节、深层次改革

李利介绍，改革的措施将会是全过程、多环节、深层次的。一是加大对医药研发创新的支持。对国家重点支持的创新药品和医疗器械，在审评审批、检验核查等方面加强服务指导，引导企业坚持以临床价值为导向，以患者为中心制定研发策略。加强产品注册申报的政策宣传和技术咨询，整合国家和省级药品监管部门技术力量，建立多渠道多层次的沟通方式，利用线上渠道办好药品、医疗器械审评审批云课堂。提升创新药品和医疗器械的可及性，落实党中央关于深化“三医”协同发展和治理的决策部署，积极支持创新药械进医院、进医保。

二是提高审评审批效率。加快临床急需产品的审评审批，将符合条件的产品纳入优先审评审批程序，缩短技术审评、注册核查、注册检验等各环节时限，加快审批步伐。缩短临床试验默示许可时限，在北京、上海等地开展试点，将创新药临床试验审评审批时限由60个工作日缩短至30个工作日。优化药品补充申请审评审批程序，在有条件的省份开展试点，提供药品上市后变更注册核查和注册检验前置服务，大幅压缩补充申请审评时限。

三是支持医药行业开放合作。加强国际通用监管规则在国内的转化实施，支持开展国际多中心临床试验，促进全球药物在中国同步研发、同步申报、同步审评、同步上市。探索生物制品分段生产模式，在部分地区开展创新和临床急需生物制品分段生产试点。加大对医药进出口贸易的支持力度，加快境外已上市新药在境内上市审批，鼓励跨国企业把原研化学药品、生物制品和高端医疗装备等转移到国内生产。完善药品出口销售证明相关政策，鼓励我国更多医药企业走出国门参与国际贸易，让中国药品造福全人类。

据悉，通过深化药品审评审批制度改革，对重点品种实行“提前介入、一企一策、全程指导、研审联动”，我国医药创新活力持续增强，创新药品和医疗器械上市步伐不断加快。今年1至8月，国家药监局批准创新药品31个、创新医疗器械46个，比去年同期分别增长19.23%和12.16%。小分子靶向治疗、免疫治疗、细胞治疗等创新药“出海”取得实质性进展，全球市场对中国创新药的认可度正在不断提高。手术机器人、人工心脏、碳离子治疗系统等高端医疗器械先后上市，部分产品在国际上处于领先地位。

激发中药产业创新内生动力

中药是中医药传承创新发展的物质基础，如何建立完善符合中药特点的监管体系以促进中医药传承创新发展？

赵军宁在会上介绍，国家药监局着力推进了《药品管理法实施条例》《中药品种保护条例》等修订，先后印发了《中药注册管理专门规定》《中药标准管理专门规定》，颁布了《中药材生产质量管理规范》，正在研究制定《中药生产监督管理专门规定》，积极强化法规体系建设。国家药监局印发了《关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施》（国药监药注〔2023〕1号），共出台了35条措施，遵循中药监管特点，全方位、全链条推进中医药传承创新发展。充分尊重中医药发展规律，创新构建中医药理论、人用经验和临床试验“三结合”的中药注册审评证据体系。通过“三结合”证据，把中药安全有效、质量可控的逻辑说明白、讲清楚，支撑中药新药上市。

同时，坚持问题导向和风险管理，持续打好年度中药生产专项检查、有因检查、抽检和探索性研究、中药材质量监测等“组合拳”。持续深化药品安全巩固提升行动，加强网售药品监管，优化中药材流通经营秩序。探索规范中药材产地加工，引导产地有序发展中药材生产，从源头上促进中药质量提升。

据悉，近年来，中药新药研发热情持续迸发，中药新药临床试验和上市申请数量、批准数量同步增加，两年来均达到两位数。2023年共有10个中药新药获批上市，今年已有8个中药新药上市，为满足临床需求提供了新的选择。同时，中药饮片整体合格率由2018年的88%上升到当前的97%左右，中成药整体合格率长期稳定在99%以上，有力保障中药在中医临床中发挥重要作用。中药材GAP的示范推进初见成效，有效激发了中药生产企业内生动力。

鼓励罕见病、儿童用药等未被满足的临床需求

“我们就《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》向社会公开征求意见，对符合要求的药品，采取豁免临床试验、纳入优先审评审批，以及缩短检验时限、减少检验批次和样品数量等措施，鼓励申报进口。”黄果在会上表示。

据悉，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药、儿童用药等临床急需用药研发上市。

一是鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率。二是加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上市。为此，采取了建立临床试验默示许可制度、接受境外临床试验数据等一系列举措。同时，鼓励境外已上市罕见病用药的进口。三是临时进口通道，尽力保障特殊情况下的临床急需。2022年会同国家卫生健康委制定发布《临床急需药品临时进口工作方案》，两年来通过临时进口的办法，保障了氯巴占、盐酸沙丙蝶呤等罕见病药品的临床急需。

此外，还与有关地方、有关部门加强协同联动，为罕见病临床用药开辟更多通道，想更多办法，包括：支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口；支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区等。

据悉，近几年我国罕见病用药上市数量和速度实现了“双提升”。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1-8月，已经批准上市的达到了37个。

同时，针对儿童药研发难度较大，有的疾病还存在“病等药”的问题以及有了药但“能不能用、如何用、说不清”的问题，国家药监局多措并举鼓励儿童用药的研发创新，规范药品说明书中儿童应用信息，加快完善研发技术要求，努力满足儿童患者临床用药需求。

据悉，国家药监局会同相关部门制定了鼓励研发申报儿童药品清单，过去三年已取得很好的效果。数据显示，2021年，儿童用药获批数量是47个，2022年增长到66个，2023年再增长到92个，今年1-8月份，已经完成批准49个。

破除医疗器械产业发展的“堵点”“难点” 

“我们确立了人工智能、新型医用生物材料、高端医学影像和医疗机器人四大重点支持领域，破除产业发展的堵点和难点。”雷平在发布会上表示，国家药监局定期组织开展监管会商，对全国首个创新医疗器械，以及生产工艺较为复杂的创新医疗器械，积极指导督促企业全面落实质量安全主体责任，确保产品质量安全。

据介绍，国家药监局全力促进医疗器械研发创新，推动科研成果尽快转化为创新产品。通过整合资源协同发力，强化部委间协作，联合工信部组织实施创新领域揭榜挂帅工作，已经遴选出48个人工智能和40个生物材料高端医疗器械项目，在申报时给予重点支持。成立人工智能医疗器械、生物材料和高端医疗装备3个创新合作平台，汇聚产学研医用管各方力量。

国家药监局还积极推进监管科学研究，探索真实世界数据应用、新一代基因测序产品评价方法等多个新技术领域，形成了多项新工具、新标准、新方法并应用于监管工作。

同时，全面创新审查机制，医疗器械技术审评重心向产品研发阶段前移，加快关键核心技术攻关，助推我国高端医疗器械取得重大突破。我们在长三角、大湾区设立了2个医疗器械审评检查分中心，针对医疗器械产业大省建立服务机制，让创新医疗器械企业能够及时得到专业辅导。

据悉，截至目前，国家药监局已批准296个创新医疗器械上市，这些创新医疗器械主要集中在植介入类设备、高端影像设备、人工智能医疗器械等高端领域，部分产品已经处于国际领先地位。如，第三代非接触式磁悬浮“人工心脏”，为进展期难治性左心衰患者提供了心脏移植前的有效的生命支持；具有国内自主知识产权的碳离子治疗系统，为部分恶性肿瘤患者提供了更加有效地治疗方式；处于国际先进水平的“脑起搏器”，已经在480余家医院实现临床应用，并走出国门，在8个国家实现临床应用；创新PET-CT产品，可以实现单床扫描即可覆盖人体全身器官，分辨率高，辐射剂量低。