卫材/渤健启动皮下注射阿尔茨海默病疗法上市申请

近日，卫材（Eisai）和渤健（Biogen）宣布，已经开始向美国FDA滚动提交阿尔茨海默病疗法Leqembi皮下注射剂型的生物制品许可（BLA）申请，每周一次作为维持疗法，治疗处于轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者。同时，美国FDA已接受每月一次静脉注射Leqembi的补充生物制品许可申请（sBLA），作为维持疗法治疗同一患者群体。FDA预计在明年初完成对该sBLA的审评。

作为维持治疗的一部分，完成了每两周一次Leqembi起始治疗阶段的患者，将接受每月一次静脉输注的Leqembi维持治疗，以维持有效的药物浓度，持续清除具高度毒性的原纤维蛋白。原纤维蛋白被认为是β淀粉样蛋白（Aβ）毒性最高的形式，即使在大脑中的Aβ斑块已被清除后，这些原纤维蛋白仍可继续对神经元造成损伤。这项sBLA是基于临床数据的模型分析，这些数据来自2期临床试验（研究201）及其开放标签扩展研究（OLE），以及Clarity AD研究（研究301）和其OLE研究。

阿尔茨海默病是一种由有毒淀粉样蛋白引起的进展性疾病。这种病理过程将在患者的整个生命中持续进行，因此可能需要持续治疗。在那些符合条件的患者中，治疗应在确诊后尽早开始，以最大化患者的治疗效果。研究201、301及其开放标签扩展研究的数据表明，在18个月的核心治疗阶段之后继续使用Leqembi治疗可以延长其益处。如果sBLA获得批准，通过每月一次的给药方案可以维持临床和生物标志物的益处，这种方案负担较小，更容易让患者和护理伙伴长期坚持。此外，Leqembi的皮下注射剂型使用自动注射器，也为患者和护理人员给药提供了方便。