国内即将迎来AI制药第一股？AI药物研发前景和价值获认可

在过去十年来，人工智能技术逐渐应用于药物研发领域，用于加速药物的筛选时间、降低研发成本。然而，人们对于AI辅助药物研发的价值仍存在疑问，是否真的能够提升药物研发的成功率？

最近5月份的2个事件从不同角度释放了积极信号，在一定程度上证明了AI制药的前景和价值。

首先是，5月上旬，波士顿咨询（BCG）发布一份报告《How successful are AI-discovered drugs in clinical trials? A first analysis and emerging lessons》，首次对100+家AI制药公司的临床管线进行定量分析，数据表明AI发现的药物分子的整体成功概率从5%-10%增加到约9%-18%，实现了翻倍的提升。

尤其是临床试验I期成功率高达80%-90%，而传统历史行业平均水平大约50%左右。虽然所用样本量比较少且缺乏临床试验三期的数据，但是这是首次有定量化的临床数据验证AI辅助药物研发的效果价值。

第二个是， 5月26日，晶泰科技通过港交所聆讯，有望成为国内首家上市AI制药公司。

AI在助力药物管线研发上的价值是显然的，但是从事AI制药业务的企业能否获得盈利也是投资者和新进入企业所关心的，对于未来行业能否发展起来至关重要。因此，AI制药概念企业的成功上市预示着该行业在资本市场看来是有收益前景。

虽然晶泰科技目前仍然处于亏损状态，2023年晶泰科技亏损19.06亿元，但是它是按香港18C规则申请上市，该规则针对的是未开启商业化或商业早期的“特专科技公司”，即有高科技技术含量的、有潜力的的科技公司，不要求已经实现盈利。

这说明晶泰科技的AI辅助制药技术的高科技属性，而且晶泰科技内部也在投资孵化创新药物企业，例如剂泰医药、莱芒生物、希格生科、默达生物等，未来在药物管线的收益分成上也能创造较大营收来源。

此前，AI制药公司英矽智能的药物管线成功对外授权，AI制药也在一定程度上实现了商业模式闭环，即可通过管线授权来获取收益。2023年9月，英矽智能将一款潜在同类最佳（best-in-class）的口服高选择性USP1小分子抑制剂ISM3091的全球开发和商业化权利，以8000万美元的预付款，授权给肿瘤学生物技术公司Exelixis。

这些行业事件都表明AI赋能药物的价值得到了认可，逐渐走向商业化。

除了晶泰科技，国内还有一批AI制药企业，如英汐智能、埃格林医药、剂泰医药、宇耀生物、中以海德、新合生物等，依托AI药物平台优势已经在布局内部自研管线，通过推动AI药物管线的上市，来加速验证其商业化价值。毕竟全球范围内还没有AI发现的药物成功上市，缺乏说明AI辅助药物研发价值的有力证据。

截至2023年，全球102条获批临床的AI药物管线中，56个处于临床一期，41个处于临床二期，5条管线进入临床三期。

图1.2023年全球AI制药公司临床管线进度

目前国内AI制药管线进展较快的有剂泰医药、埃格林医药、英汐智能、宇耀生物等，最快的管线已经进入临床试验三期，为剂泰医药的MTS004口崩片、埃格林医药的EG-007。从AI技术的应用情况来看，主要是AI辅助老药新用的分子，即AI技术帮助旧的药物分子找到新的适应症或者做剂型改良，而AI发现的新靶点或新分子还在更早期。

表1.全球进展较快的AI药物管线（截至2023年底）➣剂泰医药是国内比较早以人工智能驱动药物递送和药物发现的生物技术公司，目前有布局自研管线，自主研发的MTS004口崩片于2022年6月获国家药监局药品审评中心(CDE)批准药物临床试验(IND)，主要由于治疗假性延髓情绪（PBA），目前已进入临床试验三期。该款药物属于小分子改良型新药，主要是利用了AI来设计剂型处方空间。

➣埃格林医药的EG-007药物管线，用于治疗晚期子宫内膜癌，早在2021年就获得FDA批准进入III期关键性临床试验。还有EG-301是一款用于治疗干性黄斑病变的口服药物，也进入了临床试验二期。这些药物属于老药新用，由AI平台进行辅助研发，运用AI进行内型分析，做到精准适应症选择及化合物匹配。

➣英矽智能的抗肺纤维化小分子候选药物ISM001-055，被称为是有史以来首个由人工智能发现的具有全新靶点和新分子结构的候选药物，早在2021年12月进入临床试验，目前处于临床二期。不同于前述两款药物，ISM001-055是利用AI发现了特发性肺纤维化的全新靶点，并且针对靶点用AI设计生成药物分子结构，因此可认为是真正意义上AI发现的新药物。

➣宇耀生物的YY001用于治疗结直肠癌、胃癌和前列腺癌等晚期实体肿瘤，处于临床2期研究。该款药物研发利用了公司的AI药物设计平台，凭借AI高效的表征学习能力来辅助复杂药物分子结构的设计。

➣硕迪生物是一家“基于结构+先进计算”的小分子药物研发公司，由Raymond Stevens博士和知名AI制药上市公司薛定谔创始人Rich Friesner共同创立。其GSBR-1290是一款口服小分子GLP-1RA,正在开发用于治疗II型糖尿病和肥胖患者，该款药物是通过该公司基于结构的药物发现平台设计的。

编者按：AI制药领域的最新进展让我们看到了科技改变医药行业的无限可能，虽然AI制药领域仍然面临着许多挑战，技术的成熟度、法规政策的完善以及市场的接受度都是需要克服的难题。但无论如何，AI赋能药物研发的价值已经得到了越来越多人的认可，随着技术的不断进步和政策的逐步完善，我们有理由相信，AI将为医药行业带来更多的创新和突破，未来的发展前景值得期待。