金赛药业、信达生物新药临床审批受理；复星医药、加科思新药申报上市

5月25日，药品审评中心（CDE）官网显示，金赛药业GenSci098正式申请临床，用于甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease，TED）的治疗。值得一提的是，信达生物也类似的产品在研发，5月21日，信达生物宣布，公司替妥尤单抗注射液（重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体）的新药上市申请（NDA）CDE受理，同用于甲状腺眼病的治疗。

作为一种累及眼部组织的自身免疫性疾病，TED年发病率预估为16/100000人（女性）和2.9/100000人（男性），患病率为0.1-0.3%。国内甲状腺眼病暂无靶向药获批，在美国，首款IGF-1R药物TEPEZZA于2020年上市，当年销售突破8亿美元，2022年销售约20亿美元。目前，TEPEZZA尚未在国内获批。

5月24日，复星医药自主研发的复迈替尼片（FCN-159）上市申请获国家药监局受理，用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤；此前该适应症已被纳入优先审评程序。

复迈替尼是复星医药自主研发的创新型小分子MEK1/2选择性抑制剂，拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、树突状细胞和组织细胞肿瘤、低级别脑胶质瘤等的治疗。目前该新药用于治疗成人I型神经纤维瘤适应症处于III期临床试验阶段；用于儿童I型神经纤维瘤、低级别脑胶质瘤、动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的适应症分别处于II期临床试验阶段；其中，用于治疗组织细胞肿瘤、成人I型神经纤维瘤两项适应症已分别被CDE纳入突破性药物治疗程序。

根据公开数据，目前全球范围内已获批上市的MEK1/2选择性抑制剂有诺华的曲美替尼、辉瑞的Binimetinib、阿斯利康的司美替尼、罗氏的Cobimetinib以及科州制药的妥拉美替尼。2023 年，MEK1/2选择性抑制剂全球范围的销售额约为18.10亿美元。

5月22日，加科思的枸橼酸格来雷塞片获NMPA上市受理。枸橼酸格来雷塞片是一款强效、不可逆的KRAS G12C抑制剂，其通过共价结合于KRAS G12C的12位突变的半胱氨酸残基上，使KRAS G12C锁定在非活化状态，从而阻断KRAS依赖的信号转导，抑制肿瘤细胞的增殖，并诱导细胞凋亡。此前，该药获FDA授予孤儿药资格认定，并被CDE纳入突破性治疗品种名单。

此次提交的 NDA 是基于一项在中国开展的 2 期注册性临床研究结果。研究旨在评估格来雷塞单药用于 KRAS G12C 突变的非小细胞肺癌患者的疗效及安全性。临床试验数据显示，格来雷塞单药用于二线非小细胞肺癌患者治疗时，确认客观缓解率（ORR）为 47.9%（56/117），其中包括 4 例患者实现完全缓解（CR），36 例患者肿瘤缩小超过 50%，疾病控制率为 86.3%。中位无进展生存期（mPFS）为 8.2 个月，中位总生存期（mOS）为 13.6 个月。中位缓解持续时间（mDoR）数据还未成熟，6 个月和 12 个月的缓解持续时间比例分别为 73.6% 和 56.6%。从安全性数据来看，该产品有良好的安全性特征。