科伦药业新一代 RET 抑制剂获 FDA 孤儿药资格认定

11 月 27 日，科伦药业发布公告，称其子公司科伦博泰在研产品 A400（在转染过程中重排（RET）小分子激酶抑制剂项目，亦称为 KL590586 或 EP0031），于近日获得了美国 FDA 授予的孤儿药资格认定，用于治疗 RET 融合阳性实体瘤。 

A400（EP0031） 是新一代选择性 RET 抑制剂（SRI），对常见的 RET 基因融 合和突变具有广泛活性。因此，A400 具有克服第一代 SRI 耐药的潜 力。

在临床前研究中，A400 在体外和体内对主要 RET 激酶表现出良好的抑制活性。A400 在动物模型中也表现出良好的血脑屏障穿透性。目前，科伦博泰正在中国开展 A400  针对 RET 阳性非小细胞肺癌的关键临床研究。 

科伦博泰于 2021 年 3 月向总部位于英国的国际药物研发公司 Ellipses Pharma Limited 授予一项在大中华区、朝鲜、韩国、新加坡、马来西亚及泰国之外的所有国家开发、制造及商业化 A400 的独家、付特许权使用费、可转授的许可。A400 已于 2022 年 6 月获得 FDA 批准新药临床研究申请，进行一项针对 RET 基因改变的恶性肿瘤患者的 1/2 期试验（登记号：NCT05443126）正在进行中。

NCT05443126 试验历史时光轴

来自：Insight 数据库网页版