聚焦未满足临床需求，全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德国内上市，开启重症肌无力靶向治疗新时代

国内重症肌无力患者迎来治疗新阶段。9月5日，全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德（卫伟迦^®）正式在国内上市，惠及国内全身型重症肌无力患者。同日，艾加莫德在北京、上海、广东、湖北、河南、江西、河北等全国多个省市开出首批处方。

今年6月，卫伟迦^®（艾加莫德α注射液）获国家药监局批准上市，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。从国内获批到正式惠及患者仅用时67天，创下了国内进口生物制剂从获批到上市的最快记录。这意味着，这款重症肌无力创新药正式进入国内临床应用，为不幸罹患全身型重症肌无力这一罕见病的患者带来了全新的治疗选择和回归正常生活的新希望。

据了解，艾加莫德是国内首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，通过其独特的作用机制能清除体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）抗体，在起效时间、疗效、安全性等方面的特点突出，能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，改善重症肌无力患者治疗结局。

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解决“未满足的临床需求”

重症肌无力迎来全球首创新药

重症肌无力（MG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳，我国年发病率为0.68/10万。国外数据显示，超过85%的MG患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力（gMG）。早在2018年，全身型重症肌无力即已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。

gMG可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，会给患者带来终身的影响与困扰；此外，肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。

在业内看来，重症肌无力是能治、但难治的疾病。尽管目前有可用的治疗手段，但仍然存在巨大的未被满足的需求，极大影响患者的生活质量，临床上亟需安全有效的创新治疗选择。

临床上，gMG患者个体化差异较大，病程进展不同，疾病管理难度大。长期以来，gMG的治疗以经验、专家观点和低级别循证医学证据为主，以传统治疗方案为主，包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，虽然在一定程度上能改善患者的肌无力症状，但传统药物在疾病控制、长期安全性等方面均存在不足，远远不能满足患者需要恢复正常生活和工作的需要，患者对于更好的临床结局和治疗方式有迫切需求，加之很大一部分患者发病之时正值盛年，他们显然期待更多。

今年43岁的胡大哥来自山西，本是一名身体健壮的退伍军人，因为患有重症肌无力从而影响到正常工作和生活，发病的时候就伴有身体肌肉力量的下降，同时在精神上带来很大的影响。胡大哥去医院求过医，也服用了很多类型的药物，但这些传统的治疗方案对他而言效果不显著，且伴随肝功能受损、血糖升高的副作用。

通过在海南博鳌乐城先行区参与艾加莫德的“先行先试特许用药”项目后，胡大哥说：“现在我自身感觉非常好。第三次用药后，我把握力器捏到了50多千克，超过一般人。”他希望随着更多治疗罕见病的创新药物的推出，自己能在和亲友的合影中重拾笑容，能自己开着车游遍祖国的大好河山，能与家人长久相伴。

据悉，大多数gMG患者有IgG自身抗体，其中约有75-80%为乙酰胆碱受体（AchR）抗体阳性患者。再鼎医药医学事务部执行总监李想表示：“艾加莫德是全球首个具有高级别循证医学证据支持并获得阳性结果的FcRn拮抗剂。通过其独特的作用机制能清除体内的致病性IgG抗体，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，为gMG临床治疗提供了新的有力武器。”

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艾加莫德助力实现“双达标”

重症肌无力开启生物靶向新时代

临床上，理想的重症肌无力治疗目标是“双达标”状态，在控制药物治疗副作用小的前提下达到微小状态（MMS），即帮助患者实现疾病缓解和症状控制，并减轻治疗副作用、提高生活质量，从而与疾病和平共处。

事实上，长期以来实现双达标的治疗目标非常困难，这也是当前重症肌无力的治疗难点。MG患者为了达到微小状态（MMS），往往需要面对传统药物治疗带来的种种问题，包括治疗不耐受、药物不良反应和肝肾毒性较大、骨髓抑制、感染以及全身系统影响等。

作为近年来全球关注的热点，以艾加莫德为代表的FcRn拮抗剂作用机制独特，能靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。

艾加莫德在国内的获批是基于已发表在国际权威学术期刊《柳叶刀·神经病学》的全球3期多中心临床研究ADAPT的结果。李想表示：“临床研究中，艾加莫德已经证实了其能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量，在第一个治疗周期中MG-ADL改善≥2分的患者高达77.8%，QMG改善≥3分的患者高达74.2%，40%的患者在第一个周期即达到最小临床表现，有望帮助患者实现“双达标”的理想治疗状态，为全身型重症肌无力患者实现‘疾病缓解+生活质量提高’带来了新可能，有望达到‘带病但不发病’的正常生活状态。”

重症肌无力目前尚无法治愈，和很多慢性病一样需要长期治疗。李想解释道，这和糖尿病和高血压一样，糖尿病的病人持续打胰岛素，高血压的病人持续吃降压药。重症肌无力将来有可能的治疗模式就是像慢性病一样，患者可以自己持续地给自己打针定期清除致病性的IgG的抗体，得到肌力恢复的状态。

“未来也会开发皮下制剂剂型，届时可能使用会更加方便。”李想表示，在实现疾病缓解和症状控制的同时，追求更好的生活质量已经成为病理性IgG作为致病核心的重症肌无力的治疗目标，解除FcRn对病理性IgG的 “保护伞”作用是当前重症肌无力药物的研发新方向 。

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近年来，国家高度重视罕见病患者群体，陆续出台了一系列针对罕见病诊疗和防治的政策——出台罕见病目录、组建全国罕见病诊疗协作网、加快罕见病用药审批、将罕见病治疗药物纳入国家医保……包括重症肌无力在内的神经免疫性疾病诊疗在近两年取得了明显进步。

多年来一直关注罕见病的医改政策专家刘军帅表示：“重症肌无力患者存在强烈的未满足的医疗、生活与发展需求，具有好的治疗价值的创新药物的上市会为患者提供巨大的帮助，甚至帮助他们回归正常生活与工作，重返社会，为社会做贡献。但要实现这个目标，还需要各利益相关方实施积极的系统治理，协同发展，譬如探索更加适合罕见病特征的医疗保障体系建设与多方共付机制，便是其中极为重要的一项任务。”

同日，由中国初级卫生保健基金会发起、再鼎医药公益支持的国内首个全身型重症肌无力患者关爱平台——“重症肌无力加油站”正式启动上线。这也是国内首个MG患者全病程管理平台,旨在为长期以来饱受疾病困扰的gMG患者赋能助力，帮助MG患者回归正常生活和工作。

值得关注的是，该平台上线了专业又便捷的MG-ADL（重症肌无力日常活动量表）测评工具。这款操作简单、可视化的行动力自测工具，能够帮助患者及时识别病情变化。重症肌无力的临床症状随时间而变化波动，目前临床对患者症状和疾病负担的持续评价比较困难。因此，规律和持续的病情评估对于改善患者管理及治疗结局非常关键。2023年欧洲神经病学大会发布了一项循证专家指导共识，强烈推荐在所有临床场景中持续使用MG-ADL评分。

中国初级卫生保健基金会健康未来公益基金负责人郭萱表示：“重症肌无力加油站通过专业的MG-ADL测评、详实的疾病科普、权威的专家课堂、全面的就诊地图以及真实的患者故事等，为患者赋能助力，帮助患者实现科学、高效的全病程管理。期待在多方的关注和推动下，gMG患者能开启人生新篇章。”

再鼎医药首席商务官、大中华区总裁梁怡表示：“作为一家创新医药企业，再鼎医药始终立足患者需求。我们很高兴看到艾加莫德正式惠及国内患者，让不幸罹患全身型重症肌无力的患者有了新的治疗选择，推动国内重症肌无力治疗进入生物靶向新时代。我们也非常期待携手政府、专家、基金会及社会各界，提高患者对于创新药物的可及性。同时，艾加莫德是再鼎布局自身免疫领域的第一款产品，目前正在其他多项自身免疫性疾病中开展临床研究，我们也期待未来惠及更多自身免疫疾病患者。”

健康中国，每一个群体都不应该被放弃。近年来，国家大力推进罕见病防治事业，出台了一系列政策，加速罕见病新药的审批上市、医保准入和临床使用。各方共同努力、提升罕见病药品的可及性，例如，通过医保、商保、创新支付、罕见病基金会等多方力量的协作，共同构建更加健全的罕见病保障体系，进一步降低罕见病患者的用药负担。通过社会多方参与共同推动罕见病防治工作发展，对于我国全面深化实施“健康中国”战略具有重大意义。