3款1类新药获批临床！涉及功楚生物、齐鲁制药、必贝特

       2023年2月7日，根据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新数据显示，CDE官网新增了8条的临床默示许可信息。经过梳理，其中有3款1类新药在国内获批临床，适应症涉及实体瘤和原发性胆汁性胆管炎。

来源：CDE官网

       STRIP1靶点溶瘤病毒新药

       GC001溶瘤痘苗病毒注射液

       GC001溶瘤痘苗病毒注射液是杭州功楚生物自主开发的一款溶瘤病毒1类新药，这是该药在国内首次获批临床，拟开展用于晚期或转移性实体瘤的临床研究。“GC001溶瘤痘苗病毒”是功楚生物第一款申报临床的新药，对公司发展具有非常重要的意义。

       溶瘤病毒（oncolytic viruses, OVs）是一类天然或经基因改造的病毒，能够特异性感染并杀伤肿瘤细胞，同时保留正常细胞不受破坏。近年来，溶瘤病毒研究的融资热度不断上涨，如CG Oncology公司以1.2亿美元进入E轮融资，Replimune公司也为其临床试验筹得2亿资金等。

       “GC001溶瘤痘苗病毒”是基于STRIP1靶点的创新溶瘤病毒产品，纹蛋白互作蛋白1（STRIP1）是纹蛋白互作磷酸酶与激酶复合体中的成分之一。前期研究中，STRIP1已显示出调控肿瘤细胞病毒防御应答的潜力。功楚生物的溶瘤痘苗病毒oncoVV-STP1 shRNA在实验中显示出促进U87MG和SW20细胞凋亡的能力，并显著延长荷瘤小鼠存活时间。

       国内已经有超过20款溶瘤病毒疗法进行了CDE申报，恒瑞、天士力、上海医药、李氏大药厂大药厂、乐普医疗、养生堂等产业资本纷纷出手布局，这其中既有龙头医药企业又有医药流通企业，还有保健品企业，足以证明溶瘤病毒这一赛道的吸引力和发展前景。期待该“GC001溶瘤痘苗病毒”在该赛道的后续表现，为国内患者带来新的希望。

       1类抗肿瘤新药

       QLS12004片

       QLS12004片是齐鲁制药开发的一款抗肿瘤1类新药，这是该药在国内首次申报临床，拟开展用于晚期实体瘤的临床研究。目前QLS12004靶点尚未公布，期待后续公司披露更多信息。

       2023年开年来，齐鲁制药新药领域迎来了多项进展，其中有2款1类新药提交了IND申请，分别是QLH12002片和QLP2117注射液。齐鲁制药是国内非常成功的一家由仿制药企往创新药企转型的企业，目前有超过30款1类新药在研，同时齐鲁制药也是拥有仿制药一致性评价品种最多的药企，仿创两手抓，两手都硬，未来发展潜力不可估量。

       高活性泛PPAR激动剂

       BEBT-503胶囊

       BEBT-503胶囊是是广州必贝特自主开发的一款高活性泛PPAR激活剂，本次临床默示许可适应症为原发性胆汁性胆管炎（PBC）。此前，BEBT-503获得了开展治疗2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝病（NASH）的临床批件。

       PPARs包括三种亚型：PPARα、PPARβ/δ和PPARγ，控制着许多细胞内的代谢过程。PPARα主要调节脂肪酸的运输、酯化和氧化；PPARβ/δ主要与脂肪酸的氧化和葡萄糖摄取有关；PPARγ主要调节脂肪细胞的分化、脂质储存和胰岛素敏感性。三种亚型功能上既有重叠，也存在差异。若是能开发出一类化合物能同时激活PPAR三个受体亚型，就有可能实现三者在控制血糖、血脂和能量代谢紊方面的综合作用，且能缓解单受体PPAR激活剂带来的副作用。BEBT-503属于泛PPAR激活剂，在原发性胆汁性胆管炎和NASH等肝胆疾病中有这非常不错的治疗潜力。

       PBC是一种肝 脏的自身免疫性疾病，在我国PBC患者基数很大，40岁以上女性群体的的患病率约为千分之一，在美国也约有13.3万人患病,。目前尚无治愈方法，医疗护理的重点是疾病管理。PBC可导致肝组织的不可逆损伤和瘢痕形成，最终需要肝移植。期待BEBT-503能够为这一缺少有效治疗手段的患者带来新的治疗选择。

       目前BEBT-503已经在澳大利亚开展I 期临床，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估健康受试者单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）的安全性、耐受性和药代动力学。在临床前NASH和糖尿病合并NASH模型中，BEBT-503可以显著降低血糖水平、改善糖耐受和脂质代谢、控制肝 脏炎症，抑制纤维化，并显示出良好的安全性。相信BEBT-503在人体试验研究中，也会有亮眼的临床数据。

       图片来源：美国临床试验注册中心