药品医疗器械审评审批制度改革：人民健康有需要 审评改革不停步

自2015年开展审评改革以来，国家药监局审评通过95个创新药，批准155个创新医疗器械上市。

批准5个新冠病毒疫苗附条件上市、2个新冠病毒疫苗获准开展紧急使用、5条技术路线的34个疫苗品种进入临床试验。

批准106个新型冠状病毒检测试剂，其中包括38个核酸检测试剂、37个抗体检测试剂、31个抗原检测试剂。

“注册申请资料质量不高，审评过程中需要多次补充完善，严重影响审评审批效率；仿制药重复建设、重复申请，市场恶性竞争，部分仿制药质量与国际先进水平存在较大差距；临床急需新药的上市审批时间过长，药品研发机构和科研人员不能申请药品注册，影响药品创新的积极性。”

这是7年前一份国务院文件里，对关系人民生命健康的药品和医疗器械问题的剖析，坦诚，尖锐。这份剖析，与老百姓的困惑形成共鸣：为什么一些药品国内上市时间要比国外“慢半拍”？为什么有的人要去海外代购药品？

那份国务院文件全名为《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，印发于2015年8月，由此拉开我国药品医疗器械审评审批制度改革（以下简称审评改革）的序幕。尤其是国家药监局自2018年组建以来，持续深化审评改革，鼓励药品和医疗器械创新，提升药品和医疗器械质量，增加有效供给，有效保障人民群众身体健康和生命安全。

一

注册申请积压问题得以解决

药品和医疗器械的质量关系每个人的健康安全，这正是实行审评审批制度的初衷。但如果审评效率太低，导致产品上市时间滞后，也会影响人们的健康安全。毕竟，疾病不等人。

以药品为例，过去一段时间我国药品注册申请积压问题严重，最多时积压了22000件申请。许多药品申请注册后，等待数年才能获批。药企无可奈何，患者苦不堪言。

审评如何提速？这是改革首先要解决的问题。药品监管部门见招拆招，推出一系列有力举措——

全面实施药物临床试验60日到期默示许可制，较改革前90日审评时限，缩短三分之一。

建立完善药品加快上市注册程序，优化审评审批流程，将临床急需的短缺药、抗癌药、儿童用药、罕见病用药、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗以及创新高端医疗器械等实施优先审评，大大缩短审评时限。

对早期临床试验显示疗效的药品，可附条件批准上市，提早用于无法继续等待的急需患者。

…………

作为药品技术审评机构，国家药监局药品审评中心还加强审评项目管理、细化审评序列、强化时限管理、成立专项小组、增加审评人员、制修订审评要点、规范技术要求等，药品的审评标准、质量和效率都有很大提高。

“从最高峰2015年有两万余件申请积压，到2018年起90%以上按时限审评，我国药品审评审批进入快车道。”国家药监局药品注册司有关负责人告诉记者，比如在临床急需境外已上市新药方面，截至2021年年底批准51个临床急需境外新药上市，其中罕见病药品在3个月之内完成审评，其他临床急需药品在6个月之内完成审评，大大缩短了临床急需境外新药在我国上市的时间。

二

医药行业创新热情得到激发

河北石家庄一家制药有限公司的工人在医药生产车间工作。新华社发

申请积压的问题解决了，药品上市速度加快。但是，要满足人民群众用药需求，还需要不断有新药上市。鼓励药物创新，是审评改革的核心。

2015年印发的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》提高了药品审批标准，将新药由当时“未曾在中国境内上市销售的药品”调整为“未在中国境内外上市销售的药品”，即“全球新”。两年后，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，对药品医疗器械创新作出专门部署。

记者了解到，为鼓励创新药品和医疗器械的研发，国家药监局不仅在优先审评等方面予以支持，还制定《化学药品创新药I期临床试验申请药学共性问题相关技术要求》等一系列技术指导原则，指导创新产品的研发申报。审评人员还会在临床前、临床中、申请上市前等关键审评环节，主动跟研发生产方沟通交流，避免他们走弯路。

“审评改革鼓励以临床价值为导向的药物创新，优化创新药的审评审批程序，对临床急需的创新药加快审评，极大激发了医药企业的研发活力。”人福医药集团股份公司有关负责人向记者表示，近年来该企业有多个新药获批上市，创新能力实现新突破。

在诸多改革举措中，药品上市许可持有人制度值得关注。以前，只有药品生产企业才可以申请注册药品。科研人员和科研机构要注册药品，必须自己先投资建厂。这种产品注册与生产许可相捆绑的管理制度，不利于药物创新。2015年，我国在10个省市开展药品上市许可持有人制度试点，药品研发机构和科研人员可申请注册药品。专家分析指出，此举减少了药品研发者的资金投入和时间成本，新药上市可提前三到五年。2019年，药品上市许可持有人制度被写进新修订的药品管理法，在全国范围内全面推行。

据国家药监局介绍，近年来，我国创新药发展取得长足进步。2018年至2021年，创新药批准上市数量逐年增加，分别为11个、12个、20个、45个，包括新冠病毒疫苗和肿瘤、免疫系统疾病、罕见病等领域的临床急需治疗药物。医疗器械创新步伐也在加快，2021年有35款创新医疗器械获批上市，是近年来创新产品获批数量最多的一年。

三

一致性评价提升仿制药疗效

近年来，许多原本价格高昂的药品开始降价。仔细观察可以发现，药价下降的背后有一个“功臣”——仿制药。

创新药为治病救人提供新的选择，但对于绝大多数患者而言，仿制药是他们的生命所系。据国家药监局介绍，我国现代制药业起步较晚，药品生产以仿制为主，已批准上市的化学药中95%以上为仿制药。

仿制药是对专利保护期到期后的原研药的仿制，价格远低于原研药。过去我国仿制药审评审批标准不高，缺乏高质量的仿制药，疗效与原研药差别很大。

提高仿制药质量和疗效，是审评改革的重要目标，解决的方式就是仿制药质量和疗效一致性评价——对已经批准上市的仿制药，按与原研药品质量和疗效一致的原则开展评价，核心就是仿制药需在质量与疗效上达到与原研药一致的水平，在临床上可替代原研药。

“开展一致性评价有几个关键问题，一是参比制剂的遴选和确定，二是技术标准的确定，三是严格按照程序来做。”国家药监局有关负责人介绍，该局通过完善审评体系、严格评估标准、强化服务指导、优化工作流程，保障仿制药一致性评价工作顺利开展。目前已公布仿制药参比制剂目录4677个品规，通过一致性评价申请2044个品规437个品种。

一致性评价让仿制药走上正轨，最终受益的是老百姓。自2019年国家组织药品集中采购和使用试点在全国范围内推开后，多款国产仿制药中标。医保、卫健等部门曾组织医疗机构对中标的14个有代表性的仿制药开展研究，证实这14个通过一致性评价的仿制药与原研药在临床上具有等效性。疗效与原研药一致的仿制药，不仅更便宜，而且使原研药在竞争压力下进一步降价，患者用药负担大大减轻。

四

应急审评审批为疫情防控提供有力保障

安徽马鞍山市慈湖高新区的医药科技人员在研发新冠药物核心中间体。王文生摄/光明图片

4天，这是我国完成全球首个新冠病毒核酸检测试剂及测序试剂审评审批的时间。

2020年1月20日，国家药监局器审中心连夜启动应急工作，审评人员通宵达旦与企业逐一对接，审评与研发同步进行。1月26日批准首批4个体外诊断试剂产品上市，为抗疫一线提供了有效检测手段。

新冠肺炎疫情的暴发，对审评改革提出挑战。国家药监局副局长徐景和2021年在博鳌亚洲论坛上表示，药监部门在疫情防控中的角色发生了转变，由审评员转变成指导员，与企业一起研究，加快产品上市。

据了解，国家药监局在疫情期间全力开展应急审评审批工作。已批准5个新冠病毒疫苗附条件上市，2个新冠病毒疫苗获准开展紧急使用，5条技术路线的34个疫苗品种进入临床试验。组织制定3个新冠病毒治疗药物研发技术指导原则，批准58个新冠病毒治疗药物临床试验申请，批准清肺排毒颗粒、化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒注册上市。批准106个新型冠状病毒检测试剂，有效满足疫情防控需要。

疫情尚未结束，应急审评审批仍在继续。只要人民健康有需要，审评改革就不会停止。药监部门和审评人员在实现健康中国的道路上不断提速，为人民健康跑出加速度。

来源/ 光明日报