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药用原辅包质量审计、注册及供应；GMP 质量体系咨询；药物制剂研发技术支持和信息服务 7月30日，国家药监局药品审评中心发布四项技术指导原则，包括《药物暴露-效应关系研究技术指导原则》《发酵或半合成化学仿制药抗生素有关物质限度制定指导原则》《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》。
《药物暴露-效应关系研究技术指导原则》
药物暴露-效应关系（Exposure-Response Relationship）研究旨在评估药物在不同剂量下的暴露量和效应之间的定量关系。暴露-效应关系是支持新药有效性和安全性评估的核心证据之一，对于选择与优化用法用量（包括剂量、频次、周期等）、确定不同生理、病理、遗传背景等患者给药方案等均具有十分重要的意义。
该指导原则重点阐述药物暴露量与效应之间定量关系，适用于采用暴露-效应关系研究数据支持研发和监管决策的药品。主要内容包括：研究的价值和应用、研究设计、研究数据、分析方法、研究报告、监管递交、参考文献等。
《发酵或半合成化学仿制药抗生素有关物质限度制定指导原则》
抗生素原料药的生产方法主要包括发酵法、半合成法和化学合成法。与化学合成工艺相比，发酵工艺可变性大、可控性低，发酵或半合成原料药的杂质谱通常更复杂且难以预测，因此，ICH Q3A、ICH Q3B 等指导原则的适用范围未涵盖发酵或半合成来源的药物。为明确发酵或半合成化学仿制药抗生素类药物有关物质限度制定的技术要求，在参考国内外相关指导原则的基础上，结合我国化学仿制药抗生素研发和生产现状，CDE制定了该指导原则，旨在为发酵或半合成来源的化学仿制药中抗细菌类抗生素原料药及制剂中有关物质研究和限度制定提供一般性指导。
《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》
罕见疾病药物研发难度高，其中的瓶颈之一就是罕见疾病药物上市前的临床试验在设计、执行和数据分析等层面均存在诸多现实困难和挑战。临床药理学和定量药理学在加速罕见疾病药物研发方面发挥至关重要的作用。
该指导原则适用于化学药品和生物制品的罕见疾病药物研发，旨在阐明罕见疾病药物临床药理学研究的一般考量，为罕见疾病药物研发过程中科学合理开展临床药理学研究提供指导，为整体研发策略和新药评价提供科学依据。
《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》
基于罕见疾病药物研发当下面临的现实困难和重要问题，罕见疾病药物研发需要独特的研发策略、技术手段以及有效的数据分析工具。定量药理学研究在罕见疾病药物研发中发挥关键作用，其整合并使用所有可用数据，在非常有限的所有可用数据中探索疾病和药物作用的内在规律，评估新药的临床获益和风险，并基于新药的临床获益风险比进行研发决策和监管决策，减少罕见疾病药物研发的不确定性，加大研发成功率。
该指导原则适用于化学药品和生物制品的罕见疾病药物研发，旨在阐述定量药理学研究在罕见疾病药物研发中的价值、应用场景和一般考虑等问题，指导在罕见疾病药物研发过程中科学合理设计定量药理学研究以及有效应用定量药理学方法，为整体研发策略和新药评价提供科学依据。
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