Insmed命运多舛的抗生素喜获“突破性疗法”资格

今年3月,Insmed透露其吸入型抗生素未能达到2期临床试验的主要终点后,许多分析师和市场观察家都不看好该公司向美国食品药品管理局申请突破性疗法认定的计划。但三个月后,这家新泽西州的生物技术公司却凭借这个广为人知的药物赢得了监管机构快速审批的认定。

该公司表示,FDA批准了Insmed申请的Arikayce,给与其突破性疗法标签。该药也叫做吸入型阿米卡星脂质体,用于难治性非结核分枝杆菌慢性肺病,这种病症在美国影响约50,000人。

在2期临床研究中,该抗生素没有达到主要终点。然而,在次要终点评估中,44名患者中有11个服用Arikayce的人在试验结束时培养结果为阴性,相对安慰剂组有显著改善,数据具有统计学意义。

这些数据足以动摇美国FDA。考虑到Arikayce潜在的益处,FDA给予其突破性认证,并同意给Insmed快速审批通道。

上述消息促使Insmed股价于18日上午上涨约32%,继Arikayce的2期实验失败导致股价下滑后重回19.64美元高峰值。

自从2012年建立突破性标签以来,FDA的这个标签让包括罗氏、强生和Gilead Sciences获得了优先批准。但是,正如诺华公司的心血管药物serelaxin被拒绝,获得FDA优先批准的资格并不能保证药物会顺利得到批准。

Arikayce是Insmed唯一的药物,该药已经历了多次试验失败,多年来一直处在临床发展阶段,导致这家生物科技公司的股价跌宕起伏。

信息来源:http://www.fiercebiotech.com/story/insmed-snags-surprise-breakthrough-tag-its-and-down-antibiotic/2014-06-18