FDA批准BioMarin新药Vimizim用于治疗儿童罕见病

BioMarin制药公司的产品Vimizim(elosulfase alfa)成为了首个被美国批准,用于一种影响骨骼发育、生长和行动能力的罕见遗传疾病的治疗。美国食品药品监督管理局(FDA)支持该药用于治疗IVA型黏多糖贮积症(Morquio A综合征),黏多糖贮积症是一种非常罕见的、以缺乏N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶(GALNS)为特征的疾病。GALNS在机体对粘多糖分子的代谢过程中起到重要作用,而粘多糖的累积会引起包括肌肉骨骼损伤和呼吸功能障碍在内的机体功能衰退。

Vimizim通过模拟GALNS发挥作用,临床试验结果显示,与安慰剂相比,Vimizim能有效改善相应患者的行动能力和耐久力。

目前美国大约有800人、而世界大约有3000人受到Morquio A综合征的困扰,这意味着Morquio A综合征完全符合FDA所规定的罕见病标准。这种状况为制药公司开发针对该罕见病的孤儿药提供了动力,同时也将获得税收优惠。

在Vimizim的申报过程中,BioMarin公司从该药物的“优先审查地位”(加快评估过程)上获益,同时也成为了首个在罕见儿科疾病获得优先审查的公司,此举是FDA鼓励儿童罕见病药物开发而设立的一项新政。

FDA药物评估和研究中心的Andrew Mulberg对FDA的相关批准做出了评价,“此次对Vimizim的批准以及罕见儿科疾病的优先审查凸显了FDA致力于为罕见病患者提供新型治疗方法的承诺。”

BioMarin宣布将会立即在美国开始推广Vimizim。与此同时,Vimizim在欧盟、巴西、澳大利亚、加拿大和墨西哥的上市申请也正在审查中。

信息来源:http://www.pharmadl.com/yyzlshows_3684b3c4-0983-4eff-a7f2-d68b8aea286d.html