Soliris预防肾功能延迟恢复新药获FDA孤儿药资格

1月21日,Alexion制药宣布美国FDA授予公司旗下药物Soliris (Eculizumab)孤儿药资格(ODD),这款药物是一种新类型的终端补体抑制剂,用于肾移植患者移植肾功能延迟恢复(DGF)的预防。

DGF是器官移植早期的一种严重并发症,其特点是移植后器官不能即刻正常工作。肾移植患者中,DGF导致患者为了生存而需要透析。

Soliris目前被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合征患者治疗,这两种致命性疾病由补体激活所致。Soliris未在任何国家获批用于预防或治疗肾或其它实体器官移植后的DGF。

“在这一领域,肾移植患者有着严重未满足的医疗需求,他们需要一种治疗药物来预防移植肾功能延迟恢复和其危害性后果,”Alexion公司全球研发主管、副总裁Martin Mackay博士说。

“在DGF的发展过程中,终端补体通路扮演了重要角色,通过特定抑制终端补体通路,Soliris有可能降低DGF的风险,这一收益对于患者长期肾功能及临床结果或许有积极的影响。除此之外,据报道相当数量的捐赠肾脏从未被使用,主要原因与DGF相关,因此减少DGF风险或许能让更多的患者接受肾脏移植。”

FDA通过其孤儿产品开发办公室(OOPD)授予一些药物和生物制品孤儿药资格,这些药物和生物制品旨在安全有效地治疗、诊断或预防影响美国不超过20万人的罕见疾病或障碍。

孤儿药资格提供给药物开发商某种利益和激励,如果被授予孤儿药资格的药物最终获批用于指定的适应症,那这款药物可享有一段时期的市场独占权。

Alexion计划在今年晚些时候对Soliris启动一项单一的国际性DGF注册临床研究。Alexion期望与FDA紧密合作来收集可以支持这一适应症获批的临床证据。

信息来源:http://www.firstwordpharma.com/node/1180773?tsid=28?ion_id=4#axzz2r1vWGCGf