2013年FDA审评亮点:突破性疗法认定

大约在一年前,FDA出台了一项BTD(breakthrough therapy designations)政策,对于具有特殊疗效、突破性进步的药物授以突破性疗法认定,以促进其研发进程。经过一年的时间,约有37种药物获此殊荣。FDA这一政策也有效地吸引了投资者的目光,许多投资者逐渐重视突破性药物的研发,更多的资金投入此领域,以期获得更高的利益回报。与此同时,FDA认证突破性药物的门槛也越来越高。到2013年下半年,申请突破性疗法的被拒率是刚开始的两倍以上。

分析人士指出,自突破性疗法认定实施以来,癌症药物研发领域获益最多,有12种药物获得突破性药物认证,约占总数的41%,孤儿症药物有9种,约占31%,抗感染药物有6种,排在第三位。确切到企业,强生公司是这一政策的最大收益者,有4种药物获此殊荣。葛兰素史克和诺华公司分别以3种药物紧随其后。

突破性疗法称号是2012年FDA安全和创新法案中制定的部分内容,目的是帮助加快严重致命性疾病潜在新药的开发进度,以尽早给患者使用所需的治疗药物。业内观察人士称,已将该资格视为一种认可,如辉瑞的乳腺癌药物Palbociclib、强生和Pharmacyclics公司用于治疗血癌的候选药物Ibrutinib、Vertex制药用于囊性纤维化治疗的VX-809和Kalydeco,以及诺华用于肺癌治疗的药物LDK378。

信息来源:http://www.pharmadl.com/yyzlshows_de7e8b58-62a9-48b7-a2d6-d629cdcf65a5.html