FDA认定的突破性药物汇总(2013年1-9月)

药物

靶点

适应症

厂家

日期

ivacaftor (VX-770)

CFTR调节剂

囊性纤维化

Vertex Pharma

01/06/13

ivacaftor+lumacaftor

CFTR调节剂

囊性纤维化

Vertex Pharma

01/06/13

LDK378

ALK抑制剂

非小细胞肺癌

Novartis

03/15/13

ibrutinib

BTK抑制剂

MCL;CLL;SLL

Pharmacyclics/Johnson & Johnson

04/08/13

palbociclib (PD-0332991)

CDK4/6抑制剂

乳腺癌

Pfizer

04/10/13

lambrolizumab (MK-3475)

anti-PD1单抗

恶性黑色素瘤

Merck

04/24/13

daclatasvir+asunaprevir+BMS-791325

NS5A抑制剂+NS3/4A蛋白酶抑制剂+NS5B聚合酶抑制剂

慢性丙肝

Bristol-Myers Squibb

04/25/13

SD-101

大疱性表皮松解症

Scioderm

04/29/13

daratumumab

anti-CD38单抗

多发性骨髓瘤

Genmab/Johnson & Johnson

05/01/13

ABT-450/r+ABT-267+ABT-333

NS3/4A蛋白酶抑制剂+NS5B聚合酶抑制剂

慢性丙肝

AbbVie

05/06/13

obinutuzumab (GA101)

anti-CD20单抗

CLL

Genentech

05/15/13

sebelipase alfa (SBC-102)

重组人溶酶体酸性脂肪酶

溶酶体酸性脂肪酶缺乏

Synageva BioPharma

05/20/13

asfotase alfa

重组人组织非特异性碱性磷酸酶

磷酸酶过少症

Alexion Pharma

05/28/13

serelaxin (RLX030)

重组人relaxin-2

急性心力衰竭

Novartis

06/21/13

drisapersen

促终止密码子read-through药物

Duchenne肌营养不良

GlaxoSmithKline

06/27/13

sofosbuvir+ledipasvir

NS5B聚合酶抑制剂+NS5A抑制剂

慢性丙肝

Gilead

07/25/13

bimagrumab (BYM338)

anti-ACVR2单抗

散发性包涵体肌炎

Novartis

08/20/13

amifampridine phosphate

钾离子通道阻滞剂

Lambert-Eaton肌无力综合征

Catalyst Pharma

08/27/13

entinostat

HDAC1/3抑制剂

乳腺癌

Syndax Pharma

09/11/13

ofatumumab

anti-CD20单抗

CLL

Genmab/GlaxoSmithKline

09/13/13

volasertib (BI 6727)

PLK抑制剂

AML

Boehringer Ingelheim

09/17/13

alectinib

ALK抑制剂

非小细胞肺癌

Roche

09/23/13