FDA拒绝Bronchitol上市申请

    澳大利亚制药商Pharmaxis近日表示,美国FDA已经拒绝其提交的囊肿性纤维化(cystic  fibrosis, CF)治疗药Bronchitol,甘露醇吸人型干粉制剂的上市申请。

    在今年1月,FDA顾问委员会曾投票表决,认为Pharmaxis未能证实Bronchitol的安全性和有效性。在此次给Pharmaxis的回复中,FDA建议其增加一项临床研究。

    之前FDA已授予Bronchitol孤儿药资格,用于治疗CF。Bronchitol有助于CF患者清除肺部黏液,在澳大利亚已获批准用于6周岁及以上患者,在欧洲也已获批准用于18周岁及以上患者。

    “所递交数据中所体现的疗效和风险比不足以支持这种甘露醇吸入剂用于6岁及6岁以上CF患者”,FDA的答复中称,“仅仅基于2项临床研究得出的疗效是不够的,因为在301试验早期由于治疗相关而在早期退出试验的受试者并未纳入首要试验终点的统计分析中,而302试验中首要试验终点的计算缺乏统计学上的显著性意义”。

    据悉,在301试验中仅有66%受试者完成试验,而302试验中也仅有85%受试者完成试验。

    来源:医药地理