FDA加快审批 提振孤儿药市场信心

         2月28日是国际罕见病日。罕见病,又称“孤儿病”,是指盛行率低、少见的疾病。虽然是罕见病,但针对其治疗的孤儿药市场潜力并不小。过去10年,孤儿药年均销售增长25 .8%,目前孤儿药的全球市场价值达500亿美元。

         近年来,FDA对新药审批态度谨慎,放缓审批进度给全球制药巨头带来影响;然而,在2012年审批的39个新药中,有9个是针对罕见病的“孤儿药”,四分一的比例或为药物研发“点亮明灯”。

        国内政策配套措施待完善

         某外资制药巨头的一位资深人士说,与常见病相比,罕见病药物所带来的经济利益较小,更需要政策扶持。国外在这点上做得很好,以美国为例,政府会对“孤儿药”加快审批,也会让所研发出的药物在一个疾病领域享有独占地位。

         在中国药监局刚刚发布的<关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见>提到,对于包括罕见病用药在内的临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品,实行优先审评。此前也有类似政策。然而,分析人士认为,这些政策因缺乏具体的配套措施,难以激励本土药企投身孤儿药的研发。

         目前我国没有自主研制生产的罕见病药物上市,国内的罕见病市场基本被进口药物占领。

        潜在空间将扩容

         一位多年从事新药研发的人士告诉记者,从研发成本角度来看,孤儿药或比常见病药物低。“在临床研究阶段,糖尿病、高血压等常见病通常需要对全球各地不同种族、年龄的上万名患者进行国际多中心临床研究,而针对罕见病的药物,可能到临床三期也只能招募到不足50个人,最后F D A还是有可能会批,而且还极有可能得到快速审批。”

         另据北京307医院消化肿瘤内科主任医师徐建明教授介绍:以神经内分泌肿瘤为例,虽然不像胃癌,肝癌那么多见,但也并不像我们原先想象的那么少见。尤其是随着近年来WHO和中国病理诊断共识的建立,病理诊断水平大大提高,被确诊的患者人数也越来越多。如在过去30年间,神经内分泌肿瘤的发病率提高约5倍,这可能与临床诊断手段的进步有关,但实际发病率也的确在增加。这意味着孤儿药的潜在空间将扩容。

         来源:生物谷