English [切换]
药用原辅包质量审计、注册及供应；GMP 质量体系咨询；药物制剂研发技术支持和信息服务 English [切换]
药用原辅包质量审计、注册及供应；GMP 质量体系咨询；药物制剂研发技术支持和信息服务 制药公司对罕见病的关注越来越高。这类药品的研究开发能够获得政府政策和财力的有力支持,而且罕见病用药的定价要比其他药品高得多,某些超罕见疾病用药治疗费用甚至高达几十万美元一年。
以下是2012年9个销售额最大的超罕见病用药:
●Soliris(eculizumab,依库珠单抗)
生产商:Alexion制药公司
说明:该药是一种重组的人源化单克隆IgG2/4抗体。用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症症候群这两种适应症。
预测2012全年销售额:11亿美元。
●Cerezyme(Imiglucerase,注射用伊米苷酶)
生产商:赛诺菲
说明:该药在国内注册名为“思而赞”,是一种可帮助分解在高歇氏症患者细胞构建脂肪团块的药物。
预测2012全年销售额:8.3亿美元
●Myozyme
生产商:赛诺菲
说明:该药是一种酶替代治疗药。是用于治疗庞贝氏(Pompe)症(Ⅱ型糖原贮积症)_罕见的溶酶体贮积症(LSD)的首个药物。
预测2012全年销售额:5.8亿美元
●Elaprase(idursulfase,艾度硫酸酯酶)
生产商:Shire公司
说明:用于亨特(Hunter)综合征的治疗。亨特综合征是一种主要影响男性,造成严重的生理和精神问题的遗传性疾病。
预测2012全年销售:4.95亿美元
●Fabrazyme(agalsidase beta,β-半乳糖苷酶A)
生产商:赛诺菲
说明:布里雷(Fabry)病的治疗,防止肾功能衰竭、心脏问题和中风等病症出现。
预测2012全年销售:3.52亿美元
●Cinryze(人C1酯酶抑制剂)
生产商:ViroPharma
说明:用于防止遗传性血管性水肿患者危险的肿胀和疼痛发作。
预测2012全年销售额:3.30亿美元
●Vpriv(velaglucerase alfa)
生产商:Shire公司
说明:用于戈谢(Gaucher)病治疗。
预测2012全年销售额:3.10亿美元
●Kalydeco(Ivacaftor)
生产商:Vertex制药公司
说明:用于治疗有特定的基因突变的一种罕见肺部疾病囊性纤维化。
预测2012全年销售额:2.60亿美元
●Naglazyme(galsulfase,加硫酶)
生产商:Biomarin制药公司
说明:用于马尔多-拉米(Maroteaux-Lamy,即粘多糖Ⅵ型)综合症,此症导致身材矮小、关节僵硬和呼吸困难。
预测2012全年销售额:2.33亿美元
来源:医药经济报
【编辑：amanda】 国际药物制剂网 本文链接： http://www.phexcom.cn/hydt.aspx
PHEXCOM公众号