FDA批准Iclusig用于罕见血液病的治疗

            2012年12月14日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准Iclusig(ponatinib)用于两种罕见血液骨髓疾病的治疗,包括成人慢性粒细胞白血病(CML)和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)。

            本品的预期批准日期为2013年3月27日,此次的批准比官方截止日期提前了3个月。基于本品的优先审查权,FDA加快了原本需要6个月的审查期。

            本品通过抑制某些促进肿瘤细胞生长的蛋白质来起到作用,每天服用一次,针对于酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药或不耐受的患者。本品靶向于CML细胞中的特定突变基因T315I,该基因也是目前TKIs产生耐药的主要原因。

            “对于那些其他药物耐药、尤其是T315I突变的CML患者,Iclusig的批准无疑是一个令人欣慰的消息。”FDA药品评价和研究中心血液肿瘤学部门主任,医学博士Richard Pazdur说道,“作为今年被批准用于治疗CML的第三种药物和用于治疗ALL的第二种药物,Iclusig的批准表明了FDA为罕见病患者带来安全有效药物的承诺。”

            本品由ARIAD Pharmaceuticals公司负责销售。

            来源:医药地理