花费约120万欧元 首个高价基因药欧洲获批

     创高价药记录

     欧洲委员会的正式批准,为Glybera在明年夏季上市铺平了道路,目前,该药的费用为120万欧元(约160万美元),创下了现代高价药的新纪录。

     在经历了20多年的临床试验和一系列失败之后,Glybera的获批将极大提升基因治疗领域的市场前景。

     UniQure公司表示,未来会有更多这样的药物研发公司跟进,并认为基因药物的定价是合理的。“因为它们可以恢复自然的身体功能,并不只是提供短期的修复。”公司首席执行官乔恩~爱德格(Joern Aldag)说,与传统蛋白质替代战略相比,基因药物为患者提供了更大的临床益处。

     LPLD的发病率至多为百万分之一、二。LPLD患者无法处理血液中的颗粒脂肪,可能会发生急性和潜在致命性胰腺炎。目前,UniQure正在与政府部门合作,计划在明年下半年推出Glybera之前,形成定价战略,该药的价格在欧洲各国将没有统一定价。

     一次性付款

     爱德格表示,一些国家希望采取“治疗时一次性付款”的措施,而一些国家对5年里每年收取约25万欧元的年金制感兴趣。这种年度收费的做法令Glybera与其它罕见疾病药物的价格相当,如赛诺菲旗下部门健赞生产的戈谢病治疗药物Cerezyme。

    UniQure计划向美国、加拿大和其它市场的监管部门申请Glybera上市。

    1990年,全球第一只针对罕见疾病“严重联合免疫缺陷病”(SCID)的基因药物临床试验取得成功,由此,通过用正常工作基因取代有缺陷的基因来治疗疾病的设想得到认可。

    然而,这一治疗领域随后遭遇了重大挫折,1999年,美国亚利桑那州的一名青少年死于基因药物的一项临床试验中,2002年,法国两名SCID男孩患上了白血病。

    近年来,一些大药厂也在积极探索基因治疗。如2010年葛兰素史克与意大利研究人员签署了一项协议,开发SCID治疗药物。

来源:路透社