FDA超级机构改革

FDA超级机构改革

　　[编者按] 在以临床治疗价值为导向的基础上，FDA药品评价与研究中心（CDER）建立了以适应症分类的审评结构和模式，这个模式的支撑来自于FDA强大的人力和财力。与我国药品审评中心一样，CDER面临各种挑战，包括如何用有效的预算资金完成繁重的审评任务。这些压力正促使这个全球历史上最早的监管机构发生变化。

　　早在2011年初副局长约翰·沙夫斯泰因（Joshua Sharfstein）离任后，FDA局长玛格丽特·汉贝格（Margaret Hamburg）开始对FDA长期以来形成的行政架构进行广泛的调研，旨在令FDA应对不断扩大的监管任务。

　　近年来，美国国会一直要求FDA密切监管食品质量、监督烟草销售，与此同时，继续促进和保障医疗产品的安全、质量和疗效。国会对FDA最高层进行重组，将日常管理和决策转给其他副手，让局长将更多精力放在重要的科学和政策问题上。　　

　　局长的高级副手　　

　　一批高级副手负责监督FDA的重要职能。负责医疗产品和烟草的新任副局长斯蒂芬·斯皮尔伯格（Stephen Spielberg）现在协调FDA药品、生物制品、医疗器械和烟草制品中心。斯皮尔伯格还负责制定FDA一系列计划，这些计划将影响该机构所有审评部门，包括罕见病药、儿科产品、复方产品及药物临床试验质量管理规范等办公室。

　　另外一位新任副局长黛博拉·奥托（Deborah Autor）负责全球监管业务和政策，她分管FDA的国际项目办公室和监管事务办公室，对FDA战线布设很长的现场工作团队进行管理。这支力量包括FDA设在世界各地的办事处，把关进口到美国的食品和医疗产品。奥托指出，近年来，FDA监管的产品在境外大量生产，这种情况需要FDA与国外监管同行开展更多合作和信息交流。“我们永远无法获得足够的资源覆盖所有生产设施。”奥托说。

　　奥托设法在美国和国外制药公司之间营造一个公平的竞争环境。如果国外药品生产商对FDA的检查予以拒绝，或不符合美国的质量标准，其生产的药品将禁止进入美国市场。

　　首席科学家杰西·古德曼（Jesse Goodman）继续负责推行FDA重要的监管科学举措。古德曼所在的办公室监督美国国家毒理学研究中心，反恐和各种威胁，以及FDA专业人员的专业发展和行为操守。

　　过去一年来，汉贝格的顾问约翰·泰勒（John Taylor）担当了临时副局长，现在泰勒重新担负顾问角色，他将管理政策和规划职能，立法关系和对外事务，其中包括FDA的新闻办公室及与医疗界的联系。

　　汉贝格还建立了一个高层运营办公室，由首席运营官负责FDA日益复杂的行政管理职能。这些职能包括信息技术、金融、设施管理和预算编制。

　　目前，FDA有1.2万名雇员（其中1600人在FDA本部工作）负责监管20%以上的美国消费者产品。新的组织结构将减少直接向局长汇报工作的官员人数，与此同时，强调创新和科学的重要性，以及全球化对FDA和监管实体所产生的影响。

　　这些改革旨在解决外界对FDA监管姿态提出的批评。生产商称，由于FDA对潜在的安全问题过于谨慎，从而提出了一些不合理的要求，使得有效的创新产品无法及时到达患者手中。患者和疾病治疗团体（尤其是那些涉及罕见病的团体）对这些问题作出回应，他们强烈要求FDA修订风险控制的计算方法，促使更多有临床疗效的新药毫不拖延地上市销售。

　　然而，消费者代表和一些国会议员继续对产品的安全性表示担忧。由于要求新药上市前和上市后开展更加广泛的临床研究，导致2007年通过的《FDA修正法案》（FDAAA）增加了相应条款，加大了FDA监管新药和生物技术产品的职责。　　

　　斯皮尔伯格一马当先　　

　　随着职位提升，斯皮尔伯格成为FDA的发言人，他有权力及时作出政策决定，而在以往，这些决定要等待汉贝格进行权衡。斯皮尔伯格将协调FDA多个中心，加快产品的开发进程。

　　加入FDA之前，斯皮尔伯格有着30年学术界和产业界的经验。曾在FDA顾问委员会任职，在科学委员会担任顾问成员期间，他与汉贝格结识。在产业界的时候，他负责过美国药品和制造商协会（PhRMA）的一个工作小组，帮助促成了《儿童最佳药品法》，这项法案于2002年颁布，目的是为儿科治疗药物的开发提供激励机制。

　　对斯皮尔伯格来说，其首要任务是到2012年9月，协调《处方药使用者费用法》（PDUFA）的重新批准，以及为仿制药和生物仿制药确定新的收费标准。虽然行业和FDA通常对为期5年的PDUFA新计划达成协议，但它们担心，国会议员将对这项立法增加各种特殊的政策。

　　斯皮尔伯格面临的一个棘手的挑战是，医疗器械行业与FDA医疗器械和辐射健康中心（CDRH）在修改器械审批程序上存在严重的分歧，他必须帮助解决这些分歧。安全问题和产品被大量召回促使各方努力，进一步强化FDA的监管和测试要求，尤其在510k监管程序下得到批准的产品。在经历漫长的评估之后，CDRH提出改革措施，要求对部分器械品种开展更多的临床试验。生产商表示强烈的抗议，并敦促国会通过阻止这种举措。　　

　　CDER的“超级办公室”　　

　　在FDA对高层管理人员进行结构调整的同时，CDER主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）也在策划该中心的机构改革。这种改革旨在应对新药开发全球化趋势。职能和工作人员的增加令CDER所有的重要业务部门发展成拥有广泛管理结构的“超级办公室”，以便更好对各种业务进行监测。

　　伍德科克为CDER的执法监督办公室（OC）搭建了新架构，使其成为拥有多个办事分处和部门的又一个“超级办公室”。OC的许多职能仍然相当稳定，而新设立的药品安全、完整及召回办公室（ODSIR）将应对全球化挑战和不断增加的药品伪造和分流活动。生产及产品质量办公室负责监督实地检查和GMPs的符合性。其职能在于防止发生和缓解与生产及合规性问题有关的药品短缺。目前，一个规模更大的科学调查办公室除了监督临床试验的实施和人体受试者保护以外，还监督药物警戒和REMS计划。

　　最近，CDER的医疗政策办公室（OMP）也成为一个“超级办公室”。OMP由雷切尔·谢尔曼（Rachel Sherman）负责领导。该办公室将负责监督FDA的“哨兵行动”（Sentinel Initiative）计划——以促使药品监测和不良事件的检测现代化；临床试验转化行动计划——促使试验实施和监督现代化；以及患者用药信息项目——旨在更新FDA的政策，向公众传达风险信息。其中一个重要任务就是支持与生物仿制药和其它政策问题有关的医疗改革措施。

　　上述所有这些新的缩略词或许让人感到混淆，批评人士对CDER内部那么多的“超级”办公室是否真正能够发挥作用表示怀疑。伍德科克将这些改革措施看作为催生“一个高效能、政策驱动和以风险为基础的组织”。如果运气好的话，CDER新的管理结构将为伍德科克提供更多的时间，以便更广泛地研究药品监管业务，并向众多选民解释FDA的行动和政策。

　　作者：Jill Wechsler

　　编译：王迪

来源：《制药技术》2011年12月刊

来源：医药经济报