FDA扫清新品获批上市监管障碍

FDA扫清新品获批上市监管障碍

即将推出“创新行动计划”，旨在促进制药公司创新

　　7月15日，美国FDA局长玛格丽特·汉贝格（Margaret Hamburg）在克利夫兰城市俱乐部宣布，FDA将推出“创新行动计划”（innovation initiative），该计划旨在促进美国制药公司开发新的医疗产品，扫清新产品获批上市的监管障碍。汉贝格在两年多前接替FDA局长一职。　　

　　双重角色　　

　　汉贝格说：“目前正是制药行业创新的关键时期。但遗憾的是，当我们审视大公司医疗产品研发线时，新产品寥寥无几，令人不安。”

　　对于克利夫兰诊所负责创新事务的执行主任克里斯·科伯恩（Chris Coburn）来说，他的工作就是将该医院的医疗发明推向市场。他认为，美国创新医疗产品数量萎缩的部分原因与FDA漫长的审批程序有关，美国的监管体系比欧洲更加复杂。

　　出席汉贝格座谈会的科伯恩表示，鉴于目前的经济形势，在美国筹措资金越发困难。按照目前的时间框架，新医疗保健改革产生了很多未知因素，增添了监管滞后。“似乎在突然之间，美国的研发模式土崩瓦解。”科伯恩说。

　　由此，许多美国制药公司转向海外市场开发它们的产品，并在当地率先上市。

　　汉贝格强调，FDA担当两个相互冲突的角色：一方面，在新产品走向公众之前，要确保它们的安全性；另一方面，要促进创新，让美国民众及时得到可以提高生活质量的有效的新产品。

　　她承认，美国创新医疗产品整体滑坡，FDA对此负有责任。“外界对FDA提出的批评大多数不无道理。”

汉贝格说。　　

　　“入驻企业家”计划　　

　　与此同时，她提醒公众不要忘记FDA在历史上采取的谨慎做法对保障公众健康作出的贡献。比如，上世纪50年代，FDA拒绝批准已在欧洲获批上市的晨吐治疗药物沙利度胺（Thalidomide），该药最终被证明导致儿童出现严重的生育缺陷。

　　汉贝格呼吁制药公司、生物科技公司和小企业开发相应的工具，帮助FDA更有效的对所监管产品的安全性、质量和疗效进行科学评价。

　　至于FDA，汉贝格表示，FDA将努力简化审批程序，其中包括开发一项“入驻企业家”（EIR）计划，向那些对FDA审批程序可能缺乏专业知识的小型企业提供技术支持。

　　科伯恩称，FDA为支持创新工作所做出的努力是“值得欢迎的第一步”，他提到了FDA于7月13日向精通制药行业的斯蒂芬·斯皮尔伯格（Stephen

Spielberg）颁发任命书，认为这是FDA履行其承诺的一个标志。斯皮尔伯格被任命为FDA新设立的医疗产品和烟草产品副局长。

　　斯皮尔伯格曾任达特茅斯医学院院长，并且先后在默沙东和强生公司工作。他最近的职务是在位于美国密苏里州堪萨斯城的莫西儿童医院个性化医学和治疗创新中心担任主任。

　　汉贝格表示，FDA将会在未来几周内公布更多有关创新行动计划的信息。

>>>FDA局长玛格丽特·汉贝格宣布新的行动计划，旨在鼓励美国制药公司开发更多的医疗产品。今年上半年，FDA已经批准了20只新药，几乎与2010年全年批准的数量相同。

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　　创新的关键路径

　　早在2004年，FDA在“创新或停滞：新药关键途径上的挑战与机遇中”中，清晰地表达了他们对制药界费用增加、周期长、创新减少的关注和忧虑。在此报告中，FDA认为，新药研发中不断增加的费用和困难将导致创新停滞或减少，妨碍生物医药的创新能力，影响FDA对健康长寿的承诺。

　　该报告意在帮助促进药品开发流程的转型。FDA认为，造成这一状况的部分原因是研发人员仍在使用20世纪的研发手段来评估21世纪的发明。举例来说，在印证毒理和人体安全试验所采用的手段是几十年前的。为应对这种情况，FDA倡议，要特别致力于药品研发途径的革新和现代化，改进药品研发过程。而FDA分担着新药研发的责任，因此请求制药界、学术界和其他联邦机构给予帮助。FDA在研究新药研发数量下降的原因，包括研究基础科学和应用科学之间的间隙。

　　它认识到，对新化合物的安全性和有效性进行评价时，有必要改善科学的洞察力。如果制药业有更好的方法和科学模型来处理各种不确定性的话，许多药品开发的失败是能够避免的。FDA同时公布了“国家关键途径有利环境明细表”，作出这一努力的目的是决定FDA与工业界和学术界之间最有效的合作方式。明细表确定了76个产品研发的首要问题，以促进采用新方法和新技术获得最大收益。FDA明确表示，他们将和制药公司一同寻找和解决新药研发过程中遇到的问题。这项工作包括两方面：一是识别最重要的工艺方面的问题，并排列出优先次序；二是鉴别出能够获得最重大改进的领域。它的最终目的是促进FDA、其他政府机构、学术界和制药公司之间的合作，以寻找一条提高药品开发效率的创新之路，令更多新药在更短时间内获得批准。

　　FDA正以前所未有的姿态积极与药品研发机构、学术界和患者团体合作，以寻求各种途径，在提高可预测性并降低成本的同时，让患者更及时地获得新的有效的治疗。

　　（摘自《药品注册批准前检查：美国药品监管法规核心理念概述》一书）

来源：医药经济报