FDA允许使用试验新药治疗危及生命的适应症

FDA允许使用试验新药治疗危及生命的适应症

　　6月8日Edison制药公司宣布，美国FDA批准一项扩大用药计划，向诊断出遗传性线粒体呼吸链疾病的重病患者提供EPI-743。经基因确诊的疾病患者以及达到特定临床标准但未经基因确诊的患者均符合条件。

　　截至今年6月1日，全球已有40名诊断出经基因确诊遗传性线粒体病的重病患者接受了EPI-743的治疗，累积暴露时间超过7436天。未发现任何严重的药品不良事件。初步临床、生物标记和脑成像数据十分鼓舞人心。该公司提醒，这些研究得出的数据为初步数据，需要在可控前瞻性试验中加以验证。Edison及其临床研究团队正在与FDA和欧洲药品管理局(EMA)紧密合作，以加快前瞻性ⅡB/Ⅲ期临床试验的进度。FDA已批准指定EPI-743为治疗遗传性线粒体呼吸链疾病的罕见病药物。目前，约有60000人受此类线粒体疾病的困扰。

　　1982年通过的美国《罕用药物法》鼓励相关企业研究用于治疗困扰美国近20万人的疾病药物。这项指定包括在FDA批准下的更快审查和7年独家经营权。

　　FDA对Edison公司的EPI-743罕见病药物指定基于对其申请的严格审查，其中包括显示良好疗效和安全性的临床和临床前数据。（刘正午）

来源：医药经济报