诺华：满足“被忽略疾病”用药需求

诺华：满足“被忽略疾病”用药需求

　　长期以来，制药公司的研发努力一直受到外界的负面评价，因为它们的重点集中在富裕国家人群多发病药物的开发上。比如，美国男性有2种抗脱发药、4种勃起功能障碍治疗药可供选择。放眼发展中国家，成千上万的人死于“被忽略的疾病”，如疟疾、利什曼病（leishmaniasis）、淋巴丝虫病和美洲锥虫病，这些疾病常常以可怕的方式夺人于非命。

　　对全球公共卫生的报道越多，就看到越有必要建立药物开发和推广的创新方式。日前，诺华制药研究主管保罗·赫林（Paul Herrling）做客《福布斯》杂志。赫林同时也是诺华热带疾病研究所的所长，这是一个投资2亿美元、为期10年的项目，目的是开发用于治疗登革热、肺结核和疟疾的新药。

　　问：诺华为何成立热带疾病研究所，如何开展工作？

　　赫林：90%的药物开发由商业性制药公司实施。我们为何不从药物研发预算中拿出一部分资金，投入到一些能产生很大改观的疾病上？我们没有挑选HIV，因为制药业已将大把资金投入到这一领域。诺华选择了肺结核和登革热。

　　后来，维康基金找到我们，这是一家关注健康领域的基金。他们希望合作，开发新的抗疟疾药物。诺华正在生产抗疟药复方蒿甲醚（Coartem），并且不希望减弱在疟疾和肺结核领域的研发实力。维康基金表示愿意资助针对疟疾的研发。如此一来，我们将不必减弱投入到登革热和肺结核的资源。

　　问：投入2亿美元只占诺华75亿美元研发总预算的一小部分，对此您怎么看？

　　赫林：我们要对股东负责。如果要保持盈利，事业将受各种制约。对一家商业组织来说，它没有责任去解决病人获取药品的问题，况且这类药品的市场不大。诺华正努力与PDPs（产品开发合作伙伴）和国际非营利性组织合作，试图一起解决这个问题。

　　问：合作伙伴如何开展工作，各自分工如何？

　　赫林：诺华与全球结核病药物研发联盟（TB Alliance）、疟疾药物开发项目（MMV）和被忽略疾病药物研发计划（DnDi）签订合同，建立了一个化合物公共数据库，并向所有外部合作伙伴开放，其中包括大学和PDPs。

　　我们给予合作伙伴独家授权。一旦化合物用于一种新的适应症得到证明，它们可以与任何人进行合作开发。诺华保留对其它治疗适应症的权利。

　　对那些没有被列入公共领域的化合物，我们会进行筛查。诺华公布这些化合物，并让这些化合物面向特定的治疗适应症（如疟疾、肺结核和登革热）。如果在日后必须做大量化学工作，诺华会获取知识产权，以免相同的分子化合物被产业化。比如，用来治疗登革热的一些化合物或许对丙型肝炎有效，而后者可形成为“重磅炸弹”药物。我们将该知识产权提供给诺华制药部门，该部门是一个商业化组织。

　　问：疾病流行国家的卫生部将大量购买这些药物，从而为开发这些药物的制药公司创造真正的赢利动机吗？

　　赫林：抗疟药Coartem是诺华销量最大的药物之一。问题是，在非洲，如果药物没有以产品的成本价进行交付（从而让病人完全免费地获取），药物将永远不会到达病人的手中。在有些情况下，药物会在经销链的某个点遭到“劫持”，并被出售。目前，由于销量上规模，我们以80和50美分的价格提供成人和小儿剂量的Coartem，实际上并不盈利。

　　当今世界并不存在着这种市场：药物的价格弥补它们的开发成本。对应每一只上市销售的新药，就有另外七、八只药物将遭遇失败，生产它们的成本都是相同的。开发新药的直接成本等于成功上市的那只药物实际投入的费用，加上为开发失败的药物投入的所有成本。每只新药的开发成本在10亿美元左右。这就是制药公司为何千方百计要开发重磅炸弹药物，以抵消开发失败所遭致的成本。

　　问：FDA推出“优先评审凭单”计划，针对被忽略疾病开发药物的制药公司可获得一张审凭单，可加快审评。Coartem获得了优先评审凭单。优先评审计划有哪些好处？

　　赫林：迄今为止，我们凭Coartem拿到了第一张也是唯一一张优先审评凭单。FDA是在向那些实际上冒着风险进行投资并取得成功的制药公司提供有利条件。从某种程度上来说，这是一个奖励手段。但它并不能确保对制药公司的产品审查都将是积极的，只是审查过程将变得更快一些。

　　这个计划的一大缺点是，它并不能消除投身这一领域的制药公司可能遭遇失败的不利因素。如果制药公司未能让所开发的药物获得批准，它就无法申领审凭单。

　　问：未来之路在哪里？

　　赫林：PDPs是一个精彩的概念，因为它涉及到了与慈善团体、NGOs、捐助者（比如维康基金和盖茨基金）以及制药行业的合作。过去8~10年来，PDPs产生了100多只有潜力的药物，这种势头相当不错。

来源：医药经济报