FDA新形象：透明、灵活性

玛格丽特·汉堡博士是美国FDA第21任局长，2009年5月上任之后，汉堡反复强调的一个词是“科学监管”（Regulatory Science），可以视之为FDA的监管理念。她一再强调:“科学监管是连接先进科技与药品安全之间的有效纽带。”

在决定文迪雅是否退市的问题上，奥巴马政府采取一条不寻常的中间道路——允许销售，但予以严格限制

在布什政府时代，FDA的主要立场是非黑即白的决定。药品要么被批准、要么被否决，这家机构的工作人员往往被认为会公开支持这些决定。

但9月23日对备受争议的糖尿病治疗药物文迪雅的决定表明，在奥巴马政府时代，这一切已经改变。肯定的是，工作人员全体一致对畅销药物的批准不再是非黑即白的状态。

第三方设定议程

在文迪雅是否继续在市场上销售和退市的选择方面，奥巴马政府决定采取一条不寻常的中间道路——允许销售，但予以严格限制。FDA承认，很多顶级科学家不同意，一些甚至情绪激动。这家监管机构的网站很快贴出了一份竞争备忘录。

FDA的3位高官在《新英格兰医学学报》上共同撰文，极不寻常地就他们采取的行动进行解释。

但在奥巴马政府时代，在日益复杂的药品安全措施和对FDA是否作出正确决策和适宜决策不断增加的怀疑的推动下，一些变化得以提速。

“我认为FDA的信誉确实在于能够很好地解释其决定。”FDA副局长乔舒亚·沙尔夫斯坦博士表示。

一些变化受到像史提芬·尼森博士这样的人士的推动，这位来自克里夫兰诊所的心脏病学家在2007年对文迪雅心脏病风险的分析震惊了医生、患者和立法者，他们质疑为何FDA没能做任何类似的事情。当FDA发现一年前这家监管机构已做出几乎一样的分析并且发现了同样的结果，争议愈演愈烈。

“这些第三方分析人士用前所未有的方式为FDA设定议程。”哈佛大学FDA历史学家丹尼尔·卡朋特指出。

对于FDA,尼森的分析带来了重大挑战。这表明，这家监管机构对制定药品和医疗仪器安全性决策所需的信息不再具有垄断地位。关键的临床试验数据越来越多地被张贴于公共网站。学术界用先进的技术来测试受到欢迎的药物是否安全。

例如，今年3月，一个学术团队发现，一种儿童轮状病毒疫苗含有无害、但明显具有外源特征的猪病毒片段。感到傻眼的FDA不知道这些外源颗粒究竟有何作用。在FDA对问题进行研究的同时，FDA局长玛格丽特·汉堡博士要求这种疫苗的制造商停止销售——她几乎没有权利来执行这项要求。

两个月之后，FDA允许继续销售这种疫苗。

更为复杂的监管环境

就像发现疫苗问题一样，尼森博士的分析使FDA感到手足无措，原因在于这背后的科学是有争议的。尼森博士综合了多项临床试验的结果，表明文迪雅大幅增加心脏风险。另外的研究显示风险更高。

这些研究中没有一项符合FDA批准新药的严格要求，但却是探索市场畅销药是否导致类似心脏病发作这样常见问题的唯一信息。

如何诠释这些研究，使这家监管机构感到备受煎熬，直到最近都几乎没有遇到过这样的问题。“在过去，我们将在几项疗效试验之后批准这种药物，就是这么回事。”FDA药物评估和研究中心（CDER）主任珍妮特·伍德科克博士在接受一次采访时表示。“我们过去对这种药物知之不多。这比较简单。”

现在，复杂的分析使FDA面临复杂的局势。“这有益于公众健康，我们可以从中学到更多，但这创造了更为复杂的监管环境。”伍德科克博士表示。

这是一种在某些程度上令FDA高官感到迷茫的环境。这家机构在决定哪些研究值得注意或使将导致药物情况有所变化方面无规章和标准可循。此外，由于新的测试方法被不断创造出来，建立这样一个标准将是一个不断演进的过程。

乔治·华盛顿大学公共卫生与卫生服务学院院长林恩·戈德曼博士表示，FDA正在被迫对学术界的研究而非监管设定的研究变得更为容易接受。“他们习惯于一个不太受控制的环境。”戈德曼表示。

FDA为文迪雅制定独特的销售计划，对这家机构来讲并非可以经常复制，必须为每一项计划学习一套新制度的医生和药师或将放弃使用这些药物。

“我们应进行一些标准化，”伍德科克博士表示，“负责我们将会使这一体系走入穷途末路。”

来源：医药经济报