“分层医学（大个体化治疗）是我们公司未来研发发展的大方向。” 近日，默克雪兰诺全球研发执行副总裁Bernhard Kirschbaum在接受本报记者采访时表示。
近年来，新化合物的发现变得越来越困难，研发失败率增加，药物研发成本大量增长，针对个体化治疗进行的新药开发和对现有药物进行的个体化诊疗方案研究成为制药企业的一个研发重点。
个体化诊疗兴起
“大多数药物在相当一部分患者中不起作用。” Bernhard Kirschbaum毫不讳言这个事实。
目前，对于多数患相同疾病的不同病人，治疗方法是用同样的药、标准的剂量，但实际上不同病人在治疗效果、不良反应方面有很大的差异，有时候这种差异甚至是致命的。个体化治疗可以解决这个问题。尤其是在肿瘤等重大疾病的救治方面，根据患者不同的基因和生物学特点进行的针对性治疗可以使有效性和安全性最大化。
然而，对于企业来说，个体化必然意味着市场容量的缩小。默克雪兰诺的做法则是开展分层医学或者说是大个体化诊疗研究。
“一些公司的销售部门可能觉得开展分层医学会降低销售，因为做分层意味着不是所有的患者都继续使用这个药物。”Kirschbaum并不这么认为。Kirschbaum博士以该公司的拳头产品爱必妥举例。
爱必妥是一种生物靶向抗癌新药，开始被批准用于转移性结直肠癌。“对于我们公司来说，采用分层医学治疗理念后，爱必妥药物市场反而进一步扩大了。我们通过基因检测判断，跨入了结直肠癌一线治疗领域。通过对分型后患者的联合用药研究，我们可以找到更多的适用患者。”
实际上，包括辉瑞、罗氏、阿斯利康等在内的很多制药公司均在开展包括寻找特异靶点、研究分子机制等在内的个体化治疗药物研究。
相关检测仍需规范
目前，对于一些疾病的个体化研究已经获得突破性成果，如在对于乳腺癌的分型诊断治疗方面已经研究得比较透彻。
但是对于多数疾病，获取标志物的困难和标记物的局限性仍是阻碍个体化治疗药物发展和研究的拦路虎。
此外，个体化治疗药物费用高昂，质量难以控制，同时，相关诊断试剂是否配套也都是阻碍其市场化的问题。个体化诊疗的普及依赖基因测序，然而现阶段基因测序技术仍然花费较高，基因测序分析的质量良莠不齐情况也颇为严重。
目前，很多跨国公司的在华研发中心都开展针对亚太人种疾病的个体化药物研究业务，国内企业在这方面的独立研究开展得并不多。
默克雪兰诺中国研发中心首席医学执行官吴健宇表示：其实国内科研发展速度还是比较快的。以K-ras基因检测为例，国内目前应该有上百家左右或更多医院可以进行这项检测，但是相关方法学缺失比较严重，如何进行规范的检测仍然要做一些努力和工作。
来源：医药经济报
English [切换]
药用原辅包质量审计、注册及供应；GMP 质量体系咨询；药物制剂研发技术支持和信息服务 
PHEXCOM公众号