经过数十年的研究和多次失败尝试后，在寻找减缓或阻止阿尔茨海默病（AD）进程新药的征途上，制药业正进入一个关键阶段。
制药商看中人口老龄化的巨大商机。根据美国疾病预防控制中心披露，美国每年受阿尔茨海默病（AD）折磨的患者超过500万。预计全球患者将从2010年的3000万增至2050年的1.2亿。
美国目前有5种AD治疗用药处于Ⅲ期临床试验中。这些“介入式药物”，将与市场上已有的药品，包括辉瑞的安理申（Aricept）有很大不同，安里申用于AD症状的暂时治疗。
生物药受到密切关注
目前尚不清楚这些试验性药物中究竟有哪一个会提交给FDA批准，也不能保证消费者是否最终能获得这些试验性疗法。但研究人员和一些华尔街分析师猜测，一种改变AD病情的药物将在5年之内出现在美国市场。
“这是科学研究的最后阶段,”阿尔茨海默病协会首席医学和科学官威廉·捷斯指出。“现在看到了第二代AD药物开发首次结出果实。”
一种来源于血浆、用于免疫系统疾病的生物药正受到密切关注，这种药物由总部位于马萨诸塞州迪尔菲尔德的百特国际公司销售。
由纽约长老会医院/维尔·康奈尔医学中心诺曼·雷金博士领导的研究人员最近披露了一项有24名患者参与的研究结果，显示百特公司的Gammagard有望成为对AD患者有效的药物。研究人员发现，在这项试验中接受Gammagard静脉注射的患者脑萎缩减少、思维能力改善。百特公司计划将这项试验扩大至最后阶段的临床试验。
百特公司这种药物的原理在于可以帮助机体免疫系统清除大脑内的淀粉样蛋白，一种粘性、块状的蛋白被认为是AD发生和发展的关键。
医生指出，老年患者使用Gammagard存在风险，包括心脏病发作或卒中，也存在风疹或血压变化等副作用。
百特公司并非寻找AD治疗药物的独行者。多家全球最大的制药公司已开展多个改变AD病情疗法的Ⅲ期临床试验，并投入数以亿计的美元进行研究。
总部位于纽约的辉瑞与总部位于新泽西的强生的一家子公司正在进行合作，研发治疗和预防神经退行性改变的产品并使其商业化。这家合资公司的先导产品是bapineuzumab，使用抗体去除淀粉样蛋白。
尽管两年前的一项研究显示这种药物与脑水肿有关，辉瑞还是稳步推进有患者参加的bapineuzumab的临床试验。强生-辉瑞合资公司希望使这项临床试验扩展至全球4000名患者参加的规模。分析师指出，北美地区的临床试验将于2012年结束，但公司并未明确是否向FDA递交申请。
辉瑞也深知其中的风险。今年3月，Ⅲ期临床试验显示，该公司曾经寄以希望的新药不比安慰剂有效。辉瑞表示，将继续评估Dimebon作为AD治疗药物的可能性。
“尽管有过失败，但必须认识到我们正在探寻的是新的治疗机制，努力使治疗水平提升到了一个层次，”史蒂夫·罗曼诺指出。“有风险，但值得尝试。”
百特谨慎试验Gammagard
过去3年中，在最后阶段临床试验中引人注目的失败还有Myriad Genetics公司的Flurizan和Neurochem公司的Alzhemed。
百特公司首席执行官鲍勃·帕金森将“Gammagard-阿尔茨海默病计划”称为“不按常规出牌”，但密切注意这家公司的分析师们认为，Gammagard是一个“重磅炸弹”式药物，年销量可能超过10亿美元。
业界分析师指出，百特公司采取了谨慎的态度，在极少的患者中试验Gammagard。一项在超过24个场所开展的有360名患者参加的更大规模的临床试验和一项近期宣布的在未来2~3年内开展的同时性观察研究将揭示Gammagard作为AD治疗药物的未来。
“虽然Ⅱ期临床试验结果对鲜有临床选择的患者令人鼓舞，但样本量小，我们需要等待两项Ⅲ期临床试验的结果以明确使用Gammagard治疗的临床优势。”芝加哥投资银行分析师本·安德鲁指出。
即便面临更多失败的前景，研究人员指出，继续研究将有助于医学界更好地了解这些药物如何影响阿尔茨海默病的进程。维尔·康奈尔医学中心对百特公司药品的试验采用更为明确的患者脑部磁共振成像，结果显示“全脑萎缩减少”。
“磁共振成像技术的使用使我们感到鼓舞，传统的临床测试结果和从脑成像中获得的生物标志物信息可以促进阿尔茨海默症的临床试验。”雷金博士指出。“磁共振成像技术的使用可提高测试本身的准确性，这可能促进其它的试验。”
来源：医药经济报
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