日前，辉瑞在其全球研发部门内新设立了一个研究中心，重点关注对罕见疾病的研究。该中心将扩大辉瑞在罕见病研究领域的影响力，并设法开发出不到20万名病患的各类罕见病治疗药物。
辉瑞的罕见病研究中心将涉足各个治疗领域，在为该中心制定研究计划时，辉瑞将与多个代表病人利益的社会团体进行合作。Edward Mascioli将负责辉瑞这个罕见病研究中心。在此之前，Mascioli是私募基金Dapis的创始人和CEO。Mascioli拥有丰富的临床开发经验，他曾经在Peptimmune公司担任过临床事务副总裁，在Parexel公司担任过高级医疗主任。Mascioli还拥有业务开发背景，他的办公地点设在马萨诸塞州剑桥市。
Mascioli称：“我们很高兴设立新的罕见病研究中心。该中心将辉瑞在罕见病（如血友病）领域里拥有的经验与我们先进的蛋白质技术、资源以及世界一流的科研团队结合在一起，成为罕见病研究领域里的一股推动力量。”
美国罕见疾病组织（NORD）总裁兼首席执行官Peter Saltonstall表示，NORD对辉瑞设立罕见病研究中心感到很高兴，美国和欧洲大约各有3000万人患有罕见病，大多数病人并没有特效药物和治疗方法。NORD赞扬辉瑞扩大其研究范围，目标是要为这一医疗服务不足的特殊人群开发新的药物。
虽然有6000多种疾病被列为罕见病，但其中不到10%可以使用特效药物来进行治疗。传统上，制药行业对罕见病的研究投入寥寥无几，这一领域的科学进步非常缓慢。
辉瑞对罕见病的关注可追溯到2009年12月。当时，它通过许可交易行动，从以色列Protalix Biotherapeutics公司获得了taliglucerase alfa的全球许可权，taliglucerase alfa是用于治疗遗传性疾病戈谢病（Gaucher disease）的一种产品。通过这项协议，辉瑞成为了Genzyme公司的竞争对手，后者销售戈谢病治疗药物Cerezyme。
来源：医药经济报
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