针对致命疾病的治疗，FDA将会简化审批程序和手续，让开发和审批复方药更灵活
众所周知，新药审批的门槛很高，含有一种活性成分的药物通过FDA审批已经非常艰难，而要研发两种或多种药用成分综合而成的复方药，其开发难度无疑会更大。目前在许多疾病的治疗上，单种药物效果欠佳，需要多种药物同时使用，这就是“鸡尾酒”药和复方药需求日益增加的原因。但开发难度和审批门槛一直是开发这类药物的瓶颈。
可喜的是，FDA已经制订新的指导方针，为治疗世界上最致命的疾病（如艾滋病、结核病和癌症等）的复方药提供方便灵活的审批程序和手续，华尔街日报不久前报道了这一新动态。这一新政策是美国FDA在复方药审查上第一次重大改革。
为疑难杂症用药开绿灯
“这是一个很现实的问题——需要通过科学的进步，对现有药物的审批加以改进，强化这一领域的科学管理”，美国FDA局长玛格丽特·汉堡向华尔街日报表示。FDA的这一举措显然是希望能为开发某些疑难疾病的新药开绿灯：加快开发进度，提高成功率，并促进药厂间的合作。
到目前为止，FDA对复方药还是采取“1对1”个案审批处理的原则。药厂必须证明已经批准的药物联合使用比单一使用效果好。而简化审批程序对药厂开发新的复方制剂将带来很大的便利。当然，FDA并没有开放所有的治疗类别，只是允许药厂对复杂的疾病（如癌症、艾滋病、肺结核等）进行特殊的开发和申报。一般而言，药物的“鸡尾酒疗法”在治疗许多疾病上，比单一药物更容易成功。
合作组织相机而动
据华尔街日报报道，已有两大实体组成的合作组织希望利用这一新规，大力开发复方药。一个是由10家制药公司、多家非营利组织及比尔和梅林达·盖茨基金会组建的合作组织，他们致力于开发防治结核病的药物。另一个是由默克公司和阿斯利康公司组成的合作组织，正在合作开发和测试两种抗癌靶向治疗药物组合的复方药物。
新的复方药指南只能用于治疗致命疾病，或目前缺乏有效治疗方法的药物。目前，对付耐药性的最好办法就是运用多种药物的组合。新的复方药审批准则草案最早可能在今年夏天出笼。
监管的一大进步
新的审批程序对药厂来说无疑是利好消息，在监管上也是一大进步。
首先，这项新措施可以加快开发人员之间的合作，可以分享优势，分担成本和风险。由于审批更加简便，药厂的研发投入可以更快见效，无疑会提高药厂的积极性。例如，最近科学家发现，PEG-干扰素与酪氨酸激酶抑制剂（如格列卫、Sprycel、Tasigna）联合使用，对治疗慢性骨髓性白血病可以起到很好的治愈效果。作为生产PEG-干扰素的罗氏公司和先灵葆雅而言，很有可能就这方面的临床应用与其他厂商形成战略合作。
其次，可以提高原创药的生命周期。如果审批程序被简化，并提高成功率，会有多家药厂投入资源和经费开发这类复方制剂。因为与开发全新的化学结构药相比，开发这类药物的风险小、周期短、投入少、成功率大。
其三，监管程序的简化对药品评审官员而言也是一大解放。如果按照以往的审查方式，药厂需要递交更多材料、做更多试验，产品上市的时间会更慢。这对本来就人手偏紧、审批滞后的FDA将会形成很大压力。其实对于已经证明是安全有效的复方药，只要在安全的前提下遵循一定的简化审批原则，并对临床Ⅳ期严格监控，自然是更加合理的审批途径和程序。FDA在这方面的务实改革和与时俱进，深受药厂投资者的欢迎，值得借鉴。
从药物经济学角度来讲，复方药要比多种单方药成本低，而且也会简化服药方式，从而提高病人的依从性。当然，这一新政会对药物输送技术公司带来更多商机。医药产业过去将更多的精力和经费投入到新药研发上，而对于门槛较高的复方药开发积极性不高。新规的出台，无疑会刺激复方药的开发，而开发复方制剂的任务和项目往往会外包给药物输送技术公司做。可以肯定，有实力的制剂研发公司将会从中受益。
来源：医药经济报
English [切换]
药用原辅包质量审计、注册及供应；GMP 质量体系咨询；药物制剂研发技术支持和信息服务 
PHEXCOM公众号