深度解析：FDA十年新药批准全景图

来源：药渡

QYOBO最新发布的行业报告：《FDA监管批准：关键趋势、领袖公司与创新枢纽》中，回顾了FDA在过去的十年间批准新药的趋势、模态和适应症分布，以及创新地区热点等内容。

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新药批准数量走势

在过去十年（2015-2024年）中，FDA批准了462种新药，比上一个十年（2005-2014年）的273次批准增长了69%（图1）。然而在这十年间的后五年，FDA批准新药数量的增长率已大幅放缓。2005年至2014年间，批准的复合年增长率（CAGR）为8.3%，从2015年到2024年下降到仅1.2%。在过去十年中，平均每年批准46种药物，2016年和2022年出现了大幅下降。在2023年表现强劲之后，2024年的批准略有下降，但仍高于平均水平。

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模态分析：

小分子占绝对优势

从新药模态来看，十年间FDA批准的药物中小分子新药（NDA申请）占据了绝大部分，优势明显。小分子一直占据批准的主导地位，占总数的三分之二左右。然而，2016年和2022年是明显疲软的年份，尤其是小分子批准，在这两年中，小分子与BLA申请（Biologics License Application，生物制品许可申请）药物的比例差别并不明显（图2）。

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创新推动核心力量：

美国、瑞士、英国

辉瑞、阿斯利康和诺华等大型制药公司在NDA申请审批方面处于领先地位（图 3）。罗氏、阿斯利康和礼来在过去十年中获得了最多的生物制剂审批（图4）。这些公司位于美国、瑞士和英国，这些国家也是新药开发的领先国家（图5）。相比之下，赛诺菲、拜耳和默克等来自欧盟的大型制药公司则表现逊色。

图4. 2015-2024年间新药BLA申请获批数公司排名，来源：QYOBO

图5. 2015-2024年按地区划分新药获批数量排名，来源：QYOBO

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中国崛起势头迅猛

尽管中国公司获得FDA批准的新型药物相对较少，但正通过战略合作获得越来越重要的地位。例如，2023年上海君实和Coherus BioSciences,Inc.联合开发的Loqtorzi（Toripalimab，特瑞普利单抗）凸显了这一趋势。
其他值得关注的合作包括2022年葛兰素史克与药明生物合作开发双特异性和多特异性T细胞接合剂，以及默沙东2023年与中国礼新医药达成的33亿美元早期抗癌药物协议。

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肿瘤学药物独占鳌头

从适应症角度分析，这十年间新药涌现最为活跃的领域当属肿瘤学，其次是神经病学、代谢和内分泌学和传染病（图6）。罕见疾病，例如先天性代谢和免疫缺陷，也占有重要地位。

图6. 2015-2024年间获批新药的适应症领域排名，来源：QYOBO

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新药获批速度滞后于研发投入

在大型制药公司中另一个常见趋势是，巨额的研发投资和新药获批回报之间存在巨大的鸿沟，这反映出解决效率低下问题对于维持创新和满足全球医疗保健需求的重要性。
制药公司通常将其收入的19-25%投入研发，以支持临床管线、新药开发和知识产权组合。2024年也不例外，顶级制药公司的平均研发投资约为21%。图7展示了2024年制药巨头在研发领域投入的比例（左）以及盈利能力（右）。

图7. 2024年制药巨头研发投入比例（左）及净利润（右）排名图，图片及数据来源：LinkedIn:joanna-sadowska-phd

制药公司的研发投入与新药产出之间的经济比率具有不可持续性的危险。制药研发的低效率表现为高昂的研发成本（每款新药约61亿美元）、较长的研发周期（从新治疗方案的设想到新药上市平均需要14年），以及低成功率，尤其是在早期临床开发阶段，这是影响研发效率的关键瓶颈。整个开发流程从首次人体试验到获得FDA批准大约需要8到10年，而整体临床成功率（技术和监管成功概率，LoA）则通常在7%到25%之间。
在2014年的一项分析中，涵盖了2003年至2011年835家公司（主要为生物技术公司）和4451种化合物，LoA在各临床开发阶段的成功率为10.4%。各阶段的成功率分别是：I期到II期为64%，II期到III期为32%，III期到新药申请（NDA）为60%，NDA到批准为83%。
另一项Biomedtracker数据（2011年1月1日至2020年11月30日）分析了来自1779家生物制药公司的9704个临床药物开发项目的12728次临床和监管阶段转化，平均成功率为：I期到II期为52.0%，II期到III期为28.9%，III期到NDA/BLA为57.8%，NDA/BLA到批准为90.6%，最终的LoA为7.9%。
最近的一项分析（2018年至2022年）研究了14家主要制药公司的研发生产力，发现其所有治疗领域的临床成功率为10.8%。
发表在DrugDiscovery上的最新一篇文章，分析了全球18家大型制药公司的2006-2022年2092个药物候选物的19927项临床项目所导致的LoA率，其结果显示在表1中。
表1. 全球18家大制药公司2006-2022年临床研究数据

结果显示：

• 辉瑞（234）、罗氏（234）和葛兰素史克（187）测试的活性成分明显多于其他公司。同样，辉瑞（2215）、葛兰素史克（2204）和诺华（1826）进行的临床试验数量也与其它公司之间存在显著差异。

• 18家大型制药公司的平均首次批准率为14.3% (中位数为13.8%)。

• 大型制药公司中，存有两种截然不同的研发模式，其特点是分别侧重于早期（第一阶段）或后期（第三阶段）的开发活动。赛诺菲 (0.50)、吉利德 (0.53)、武田 (0.55)、诺华 (0.59) 和艾伯维 (0.79) 的I期与III期比率相对较低，而安斯泰来 (1.76)、强生 (1.87)、辉瑞 (1.94)、BMS (2.06)、卫材 (2.19) 和勃林格殷格翰 (3.06) 的I期与III期比率则明显较高（图8）。

图8. 主要制药公司的临床试验（I 期和 III 期）数量（2006-2022 年）。（a） I 期与III 期比例<1的公司；（b）I期与III期比例为1-1.5的公司。（c）I期与III期比率1.5的公司。（数据来源：clinicaltrials.gov；图片来源：Drug DiscoveryToday）

这项分析研究表明，研发产出（研发成功）并不一定意味着商业成功，一些公司可能优先考虑研发成果而不是研发产出。例如，尽管Abbvie的LoA最低（8.14%，2006-2022年），但在同一时期，Abbvie受益于商业上最成功的重磅药物Humira，其总销售额接近2000亿美元（2002-2023 年）。单一轰动性产品而非低成功率资产的数量，对研发成果的影响最大。

从资产临床分布来看，I期与III期比例较低的制药公司（例如赛诺菲、吉利德、诺华、武田、安进和艾伯维）可能将重点放在少数具有广泛作用机制的高优先级I期药物上（例如抗炎药物），这些药物将逐步扩展到多种III期适应症。这种以资产为中心的PIP（Pipeline-in-a-pill）模式的典型代表是艾伯维的Humira，默沙东的Keytruda和诺华的Cosentyx。勃林格殷格翰、卫材、百时美施贵宝、安斯泰来、强生或辉瑞等I期与III期比例较高的公司，会在第一阶段测试多种化合物，并且可能只将优先候选药物推进到III期后期试验。

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新型BIPCO模式应运而生

为了应对研发成功率低、成本高以及创新压力等挑战，许多领先的制药公司调整了其传统的业务模式，开始更多依赖外部资源，尤其是生物技术公司的创新。这一转变催生了“生物技术杠杆制药公司”（BIPCO, biotech-leveraged pharma companies）模式。
在这种模式下，制药公司不再仅依赖内部的研发团队，而是通过合作、许可协议、并购等方式，与生物技术公司建立紧密的合作关系。生物技术公司往往在某些创新领域拥有更强的研究能力和灵活性，能够快速开发出潜力巨大的新疗法和技术。制药公司则利用其全球化的资源、市场渠道和丰富的监管经验，推动这些创新药物从临床开发到市场的成功过渡。

通过BIPCO模式，制药公司能够有效分散研发风险，将部分创新和早期开发工作外包给生物技术公司，同时在项目成功后获取产品的市场潜力。这种模式不仅加速了新药开发的进程，还让制药公司得以在不显著增加内部成本的情况下获取突破性疗法，从而增强其在竞争激烈的市场中的地位。

参考文献：

1. FDA Approvals: Key Trends, Leading Companies, and Innovation Hubs. QYOBO. 2025.

2. Who invests the most in R&D among pharma companies? Joanna Sadowska, PhD, EMBA. LinkedIn

3. Which pharma companies did make the biggest profits in 2024. Joanna Sadowska, PhD, EMBA. LinkedIn

4. Schuhmacher, A. et al. Benchmarking R&D success rates of leading pharmaceutical companies: an empirical analysis of FDA approvals (2006–2022). Drug Discovery Today. 2025. 30, 104291.