CDE五连发

1.关于将VGR-R01纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将VGR-R01纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

       品种名称：VGR-R01

       申报单位：上海天泽云泰生物医药有限公司

       适应症：结晶样视网膜变性

       申报阶段：C阶段-关键研究前阶段

       工作要点：关键临床试验统计学方法采用优效试验设计，拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局（PRO）和功能结局（PerfO）。

2.关于将ALXN2350注射液纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的公示

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目品种的基本信息予以公示，公示时间截止至2024年12月23日。

       品种名称：ALXN2350注射液

       申报单位：阿斯利康全球研发（中国）有限公司

       适应症：成人BAG3突变扩张型心肌病的治疗

       申报阶段：A阶段-研发立项阶段

       工作要点：通过对中国患者和医生调研（访谈），收集并验证患者体验数据（PED），以深入了解DCM疾病诊疗实际和患者需求，指导研发策略。拟进一步开展前瞻性疾病自然史研究。

3.关于将FHND1002颗粒纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将FHND1002颗粒纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

       品种名称：FHND1002颗粒

       申报单位：江苏正大丰海制药有限公司

       适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS）

       申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段

       工作要点：计划开展一项ALS患者体验数据研究，并拟基于收集到的患者体验数据探索ALS疗效指标的优化；同时，计划在患者临床试验中应用数字健康技术，探索实施DCT试验等。

4.关于公开征求《重组胰高血糖素样肽-1受体激动剂药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

重组胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂广泛应用于糖尿病治疗，并在体重管理、心脑血管疾病获益及治疗、代谢疾病等领域有巨大的临床潜力。近两年，GLP-1受体激动剂的创新药和生物类似药申报数量激增。为规范和指导重组GLP-1受体激动剂的研发和申报，我中心在结合既往国内已申报该类产品的审评技术要求的基础上，经前期调研和部门讨论，组织起草了《重组胰高血糖素样肽-1受体激动剂药学研究与评价技术指导原则》，现形成征求意见稿。

相关附件：

《重组胰高血糖素样肽-1受体激动剂药学研究与评价技术指导原则(征求意意稿)》链接.pdf

https://www.cde.org.cn/main/att/download/f34e8eda87e2a63d10a05dace200a156

《重组胰高血糖素样肽-1受体激动剂药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿》起草说明.pdf

https://www.cde.org.cn/main/att/download/02d58989f35ed12d91d0f1d596b3049c

《重组胰高血糖素样肽-1受体激动剂药学研究与评价技术指导原则(征求意见稿)》征求意见反馈表.docx

https://www.cde.org.cn/main/att/download/ebb7c89b6fd16ba65349b66bb6625f90

5.关于公开征求《治疗用生物制品申报临床试验申请模块2.3药学资料撰写要求（征求意见稿）》意见的通知

近年来，生物制品申报数量与日剧增，尤其是临床试验申报数量占比较大。为了更好地服务申请人，指导临床试验申报资料中药学研究相关内容的撰写，提高申报资料质量，我中心结合审评工作实践，起草了《治疗用生物制品申报临床试验申请模块2.3药学资料撰写要求（征求意见稿）》。

相关附件：

治疗用生物制品申报临床试验申请模块2.3药学资料撰写要求(征求意见稿).pdf

https://www.cde.org.cn/main/att/download/b9e9c33ff99a4a5863f4cd341db00ff4

起草说明.pdf

https://www.cde.org.cn/main/att/download/24f3fe41cee3fc0fc865a711da4c334f

征求意见反馈表.docx

https://www.cde.org.cn/main/att/download/7b23d19a5d4e56dc5309cfebca49db8c