诺华伊普可泮第三项NDA拟纳入优先审评

诺华伊普可泮第三项 NDA 拟纳入优先审评

9 月 23 日，CDE 官网显示，诺华伊普可泮第三项适应症的上市申请拟纳入优先审评（受理号：JXHS2400061），适应症为 C3 肾小球病（C3G）。值得注意的是，除中国外，该药尚未在其他国家递交该适应症的上市申请。

伊普可泮是诺华在研的一款口服 CFB 抑制剂，今年 4 月，伊普可泮首次在国内获批，用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。

今年 5 月 25 日，诺华公布了伊普可泮治疗 C3 肾小球病的最新 III 期数据（APPEAR-C3G，NCT04817618）。在这项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究中，成年患者在支持治疗的基础上，以 1:1 的比例随机分配接受伊普可泮或安慰剂治疗，随后是 6 个月的开放标签期。

结果显示，与安慰剂相比，在 6 个月时接受伊普可泮治疗的患者蛋白尿（通过 24 小时 UPCR）减少了 35.1%（p=0.0014），结果具有临床意义和统计学意义。次要终点 eGFR 数据表明，与安慰剂相比，6 个月期间在数值上有改善。

目前伊普可泮在全球获批两项适应症，分别为阵发性睡眠性血红蛋白尿症和 IgA 肾病，其中，阵发性睡眠性血红蛋白尿症已在国内获批， IgA 肾病也在今年 8 月 7 日国内报上市，本次在国内申报的 C3 肾小球病是全球首次在国内报上市，进度领先全球。