重磅！2023年药物临床试验登记总量首次突破4000项，创新药上市平均用时7.2年

5月20日，国家药监局药品审评中心（以下简称：CDE）发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》（以下简称《报告》）。《报告》显示，2023年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破4000项，达4300项（以临床试验登记号计算），为历年登记总量最高，较2022年年度登记总量增长了26.1%。中国新药临床试验数量继续保持逐年增加态势，临床试验实施效率和质量逐步提高，创新与高效并存，我国创新药行业仍有较大发展空间。  

《报告》显示，2023年，新药临床试验（以受理号登记）数量为2323项，与2022年相比，2023年新药临床试验数量增长了14.3%。从注册分类分析，2023年注册分类为1类（含原注册分类）的药物共登记1606项试验，占受理号登记试验总体的69.1%（1606/2323），其中化学药品占比最高，为53.7%（862/1606）。1类创新药临床试验继续保持以抗肿瘤药物为主，占总体的40.6%（652/1606）。

2023年，共登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验，较2022年增长近1倍（46项），共涉及70个品种（以药品名称计），试验范围以国内临床试验为主，适应症以抗肿瘤药物为主。此外，医学影像学药物临床试验数量共14项，为近年来最多。  

《报告》显示，1类创新药总体仍处于研发早期阶段。根据试验分期分析，2023年1类创新药临床试验中Ⅰ期临床试验占比最高，为47.1%；Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比分别为21.3%和15.8%，较2022年占比小幅增加。  

从适应症分析，1类创新药临床试验中40.6%是抗肿瘤药物。2023年1类抗肿瘤创新药Ⅰ期和Ⅲ期临床试验占比分别为50.9%和12.9%，较2022年占比均小幅增长。  

 《报告》显示，2023年，中药新药临床试验主要集中在呼吸、皮肤及五官、心血管、消化和精神神经5个适应症领域，约占中药临床试验总体的80.3%。其中，呼吸适应症占比最高。化学药品适应症前五位依次为抗肿瘤药物（28.7%）、抗感染药物（13.5%）、皮肤及五官科药物（7.1%）、神经系统疾病药物（7.0%）和镇痛药及麻醉科用药（6.7%）。生物制品方面，抗肿瘤药物占比遥遥领先、高达41.5%，其后几位为皮肤及五官科药物（12.3%）、预防性疫苗（9.8%）、内分泌系统药物（7.3%）和血液系统疾病药物（5.5%）。  

《报告》显示，2023年含儿童受试者的临床试验为205项，在新药临床试验中占8.8%，其数量和占比情况均比2022年提升。仅在儿童人群中开展的临床试验共登记104项，从试验分期分析，其中，Ⅲ期临床试验占比最高，达34.6%，预示我国儿童人群将有更多的用药选择。与此同时，儿童临床试验组长单位相对集中的情况值得关注。 

罕见病药物临床试验呈逐年递增趋势，2023年共登记119项，较2022年增加42.9%。按适应症分析，抗肿瘤药物、血液系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病及抗过敏药物和风湿性疾病及免疫药物占总量的75.6%，其中，抗肿瘤药物临床试验数量明显增加，达25项。  

近年来，医学影像学和放射性药物临床试验总量较少，但呈现逐年增加趋势。2023年，以受理号登记的医学影像学和放射性药物临床试验共14项，涉及12个品种（按药物名称计），以国内临床试验为主。其中，Ⅰ期临床试验最多，共7项。  

《报告》根据受理号对申办者类型进行分析发现，境内申办者占比超过90%，达91.7%。《报告》显示，总体来看，药物临床试验总体以国内临床试验为主，2023年国内药物临床试验占比为92.7％，国际多中心占比6.7％。与总体相比，新药国际多中心试验占比相对较高，达12.3%。  

《报告》发现，药物临床试验实施效率和质量逐步提高，超半数试验（56.3%）可在6个月内启动受试者招募，相比2022年（55.8%）进一步提高。从药物类型上看，化学药品和生物制品在6个月内启动受试者招募的比例分别为56.2%和60.0%，中药6个月内启动受试者招募的比例（15.8%）明显高于2022年（9.1%）。若仅对试验获批后当年启动受试者招募情况进行分析，与2022年相比，2023年启动招募的用时进一步缩短，平均为3.0个月（2022年平均为3.3个月），6个月内启动招募的比例也进一步提高，达93.4%（2022年为91.5%）。  

《报告》对2023年度获批上市创新药临床试验进行了分析，2023年度共批准40个创新药，中国境内上市许可持有人占比超过90.0%。创新药以化学药品和生物制品为主，分别为19（47.5%）个和16（40.0%）个品种，其中抗肿瘤药物共14（35.0%）个品种。

《报告》还根据首次获批临床试验日期和上市申请审批结论日期，分析了2023年度获批上市创新药从获准开展临床试验至获准上市所用时间。2023年度创新药获准上市所用时间平均为7.2年，与上年保持一致。2023年度获批上市的创新药中，上市用时在5年内的品种共21个，占总体的52.5%，其中抗肿瘤药物共7个，占总体的17.5%。