儿童药审评加速！细分市场静待爆发！

  国务院近期印发了《中国儿童发展纲要（2021-2030）》，鼓励儿童用药研发生产，加快儿童用药申报审批工作，提出要探索制定国家儿童基本药物目录，及时更新儿童禁用药品目录。随着生育政策逐步放开，未来中国儿童人口大概率将迎来新一轮增长，儿童用药的细分赛道，无论是市场空间还是研发创新，都将迎来高质量发展新机遇。  

高标准、严要求、强服务

顶层政策红利释放

  目前我国儿童药细分领域仍待深入挖掘市场潜力。在国内6000余家医药工业企业中，有儿童药品生产部门的企业数量不足百家；从品种来看，常规药品中，成人处方药有3600多种，儿童专用药仅有60多种，儿童药研发产品也十分单一，主要局限在抗生素、感冒药、镇痛解热类等几大核心赛道。  

  长期以来，儿童用药品的研发、生产、使用等环节均与成人药物存在区别，尤其在产品研发阶段，成本高、周期长、临床试验开展困难等多重问题导致我国儿童用药研发水平较低，药企研发动力严重不足。正因如此，政策顶层设计的强有力支持是应对这一挑战的有效手段。    2019年8月，新修订《药品管理法》明确提出，国家采取有效措施，鼓励儿童用药的研制和创新，支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格，对儿童用药予以优先审评审批。  

  政策的鼓励与推动，让审评审批效率大幅提升，从而进一步加速了儿童用药品的审批注册和研发上市进程。国家药监局公布的数据显示，2020年共批准儿童专用药和增加儿童应用的药品26个，同比增长36.8%，其中国产药品17个，增幅达到46.2%。  

  国家药品监督管理局药品审评中心主任孔繁圃此前在接受采访时表示，儿童对药品安全要求更高，儿童用药需要专业审评、业务管理、技术支持、检查核查等环节密切配合；儿童用药审评审批绿色通道坚持以患儿为中心、以临床需求为导向，做到高标准、严要求、强服务，确保上市后的药品质量有保障。  

  国家药监局不断完善儿童用药优先审评审批政策，开通儿童用药审评审批绿色通道，并建立专人专项协调督导的任务管理制度，提高审评审批效率；药审中心官网还开通了儿童用药专栏，将儿童用药相关政策法规、指导原则等文件集中公开，方便研究机构和企业提前准备申请材料，提高通过效率。  

优先审评利好创新

儿童用药聚焦临床急需

  政策层面，药品监管部门加大了对儿童用药技术指导原则的建设能力，按照急用先行的原则，近年来陆续发布了《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》《儿科用药临床药理学研究技术指导原则》《真实世界研究支持儿童用药物研发与审评的技术指导原则（试行）》等4项技术指导原则。同时，为推进儿童用药指导原则的国际化接轨水平，药审中心充分实施了《S11：支持儿科用药开发的非临床安全性评价》以及《E11(R1)：用于儿科人群的医学产品的药物临床研究》共2个ICH指导原则。  

  值得关注的是，2020年7月新版《药品注册管理办法》正式实施，对优先审评审批做了规范化安排；加之《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》等指导文件公布，药品上市许可优先审评审批工作进入新时期。  

  一系列政策引导，或将让儿童药研发迎来高潮。截至10月20日，今年以来被纳入药品上市许可优先审评审批程序的药品数量超过50个（以药品通用名计），其中因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”而被纳入的药品达到9个。

  今年以来被纳入优先审评审批的儿童药（点击图片可放大）  

  不难看出，注意缺陷多动障碍、特应性皮炎、癫痫、神经母细胞瘤、前体B细胞急性淋巴细胞白血病等药物，均为临床价值很高，未被满足的临床需求甚为迫切的儿童疾病领域，药物可及性问题亟待改善；企业方面不仅辉瑞、艾伯维、大冢制药等跨国药企加速布局，力品药业、百济神州、安科生物等本土企业也在积极延伸品种管线。  

  如今，药品监管部门针对全球尚未批准儿童应用，但境内外指南已明确推荐儿童应用的药品，进行回顾性研究或探索真实世界数据支持儿童用药研发的模式，通过遴选品种开展试点，提供儿童应用证据，支持说明书适应症扩展，解决临床经验性给药的问题，努力消除儿童用药安全隐患。  

  另据了解，《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》《化学药品和治疗用生物制品说明书中儿童用药相关信息撰写的技术指导原则》《注意缺陷多动障碍药物临床试验技术指导原则》和《罕见病药物临床研究技术指导原则》等多项技术指导原则已经被纳入年度计划。  

支付改革、目录调整

市场价值加速转化

  国家统计局数据显示，2017年我国儿童人口数为2.33亿人，占总人口的16.8％。随着医疗保障体系的建立和完善，儿童医疗需求亦不断高涨，诊疗人次以每年400万～500万人次递增，2016年儿科门急诊量的年诊疗人次为4.71亿，占全国门急诊总量的9.84％ 。  

  2018年10月25日，国家卫健委发布《关于印发国家基本药物目录（2018年版）的通知》，685个品种入围，新版基药目录自2018年11月1日起施行。该目录重点修订了儿童用药类别、品种、剂型、规格，新增临床急需儿童用药22种。  

  按照国务院办公厅此前发布的《关于完善国家基本药物制度的意见》要求：动态调整优化目录，基药目录的调整周期原则上不超过3年。近段时间，业内不时有基药目录的最新消息传出，而据最新消息，此次基药目录调整，将分为化药和生物药、中药及儿童药三个部分，儿童药部分得到了重点关注。  

  在支付端，医保基金对于儿童用药品的支持力度也在加大。2020年国家医保谈判结果于去年12月28日正式公布，新目录于今年3月1日落地启用。此次纳入的药品共119个，除了业内高度关注的抗肿瘤药以外，糖尿病用药、呼吸系统用药、儿童药、抗抑郁药以及罕见病用药等也均有药物纳入。  

  其中，医保谈判共收录7种儿科用药，包括小儿清热宁颗粒、小儿法罗培南颗粒、小儿牛黄清心散、小儿荆杏止咳颗粒、安儿宁颗粒等，多为中成药品种，而且也是儿科用药临床常用品种。以小儿荆杏止咳颗粒为例，该药物主要用于支气管炎。米内网数据显示，止咳祛痰用中成药占据了儿童用药中成药中庞大的市场份额，2020年我国儿童止咳祛痰用中成药市场规模已经超过100亿元。  

  随着儿童用药安全与需求问题得到高度重视，我国儿童药市场需求不断增加。行业预计，2021年我国儿童用药市场规模将超过2000亿元，并继续保持年均两位数以上的增长速度。同时，我国儿童用药市场供给和转型升级也将迎来爆发。