价格管控后会限制新药的研发吗？
发布者：国际药物制剂网
发表时间：2021/9/10 点击：
649
次
在美国，限制处方药支出的立法提案已进入核心阶段，其目的是国会通过此法来支付修复国家基础设施、抵消全球变暖和扩大医疗保健计划等昂贵举措的费用。这些进展都集中在最近两党国会预算办公室（CBO）的一份报告上，该报告分析了药品定价政策如何减少新疗法上市的数量[1]。长期以来，制药行业一直对这一结果提出抗议，并加大力度保持美国市场对全球生物制药研发的支持。
30年内减少60种新药上市了
CBO的报告说明，如果国会批准允许医疗保险限制某些主要药物报销的立法，为什么投资新药研发的公司可能会放弃某些长期且昂贵的药物的研究。《伊利亚·E·卡明斯降低药品成本法案》（HR 3）作为主要法案，将授予卫生和公共服务部（HHS）权力，根据其他几个国家的国际价格指数，在医疗保险药物计划中就一定数量的高使用率的药物进行药物价格谈判。不同意医疗保险规定价格的D部分药品的生产企业，将面临严厉处罚。虽然这项政策预估可以为政府节省约9000亿美元，但CBO预测，头十年内将减少两种新疗法上市的相关新药，30年内约减少60种新药。 罕见病或传染病药物或成首批放弃对象
分析人士解释，公司利润和药物研发成本的潜在变化是影响不同阶段进入临床试验新药受试者人数的主要因素。高成本药物的预期回报率下降15%~25%，可能会使新药批准量每年减少0.5%，这一数字随着时间的推移而累积。因此，仿真模型计算出，拟议的未来市场价格限制将导致生物制药公司放弃研发投资回报率较低的候选药物，特别是Ⅰ期和Ⅱ期的临床研究。如针对罕见病或传染病的治疗方法，可能首先被置于砧板上，而不是针对大型患者群体、明确需求的新药。
降低投资者对生物技术市场的兴趣
对于决策者来说，更大的问题是，新药研发的下降是否会对患者和健康结果产生严重影响，这也是CBO没有解决的问题。更广泛应用于心脏病或常见癌症的新疗法获得获批上市，实际上可能会导致市场价格降低，从而带来更广泛的公共利益。而具有巨大销售和利润空间的创新疗法的价格限制，可能会对新的、较小的生物技术公司的投资产生严重影响。BioCentury的编辑Steve Usdin解释说，CBO的分析未能认识到价格控制对高度创新公司获得金融支持能力具有更广泛影响，因为这种发展将降低风险资本投资者对生物技术市场和调查项目组合的兴趣[2]。
其他评论也认识到药品定价提案的复杂性，正如南加利福尼亚大学和布鲁金斯学会（Brookings Institution）的合作研究机构（Brookings/USC Schaeffer Initiative for Health Policy）Paul Ginsburg和Steven Lieberman最近发布的关于颁布HR 3影响的报告所示。该报告概述了立法授权政府控制药企对其药品定价的广泛影响，并指出影响存在差异，这取决于定价过程、对违规的公司的处罚、受影响的药品类型、同类药品的市场竞争，消费者是否可以协商更低的价格，价格限制适用于医疗保险群体还是所有美国患者，以及这样的计划之下如何设定价格[3]。 限制医保自付成本比降价更可取
药企还很关注这些拟议的定价政策对处方药市场的潜在危害。生物技术创新组织（BIO）预测，哪怕是很少的新疗法停止研发，都可能对罕见病患者以及需要新抗生素或抗病毒药物治疗未来威胁生命的疾病的患者造成严重后果。BIO及其成员也在研究价格控制的实施对生物制药研发业务活跃州的影响，如最近发布的“Good Day BIO”所示[4]。美国制药研究与制造商协会（PhRMA）及其成员已加大了对这些问题的游说力度，强调限制医疗保险患者的自付药品成本比价格控制更能降低消费者医疗成本[5]。
对于新药研发减少的担忧，另一种回应是，可以通过增加政府对国家卫生研究院的支持来抵消行业研发的任何下降——或许可以将拟议立法的部分节余用于这一目的。尽管公众普遍支持药品价格管制，特别是与减少特定药物支出相关的，但当看到减少新疗法研发时，这种热情就会显著下降（参见家庭基金健康跟踪调查）[6]。 参考资料1.https://www.cbo.gov/system/files/2021-08/57010-New-Drug-Development.pdf2.https://www.biocentury.com/article/638901/congress-relying-on-flawed-model-to-set-drug-pricing-policy3.https://www.brookings.edu/essay/government-regulated-or-negotiated-drug-prices-key-design-considerations/?utm_campaign=Economic%20Studies&utm_medium=email&utm_content=154212906&utm_source=hs_email4.https://go.bio.org/index.php/email/emailWebview?md_id=299505.https://phrma.org/resource-center/Topics/Medicare/PhRMAs-Steve-Ubl-CBO-Report-Makes-Clear-Patients-Face-Future-with-Less-Hope-Under-Congress-Drug-Pricing-Plan6.https://www.kff.org/health-costs/poll-finding/kff-health-tracking-poll-may-2021/
原文标题：Will Price Controls Limit Drug Development? The Debate Heats Up
作者：Jill Wechsler, Pharm Exec’s Washington Correspondent
原文链接：https://www.pharmexec.com/view/will-price-controls-limit-drug-development-the-debate-heats-up
English [切换]
药用原辅包质量审计、注册及供应；GMP 质量体系咨询；药物制剂研发技术支持和信息服务 
PHEXCOM公众号